Prima di iniziare…
Un breve elenco di cose che riteniamo importanti da considerare prima di lanciarti nell'analisi.
Sei in una fase non definita del tuo studio? Fantastico. È il momento perfetto per leggere questo. Sei già in una fase successiva? Va bene comunque. Spero che ci sia qualche consiglio utile qui, per ora o la prossima volta. Pensi di sapere già tutte queste cose? Eccezionale! Nessuna delle precedenti? Bene, promettiamo che questa voce durerà meno di tre minuti.
Ok, quindi ecco il nostro elenco di cose che riteniamo importanti da considerare prima di lanciarti nell'analisi:
Innanzitutto, assicurati di definire chiaramente la tua domanda di ricerca e gli obiettivi. Può sembrare ovvio, ma anche i professionisti più esperti possono avere difficoltà con domande e obiettivi vagamente definiti. Questo può aprire la porta a tutti i tipi di problemi lungo la strada (continua a leggere).
Quindi, cerca il file letteratura. Questa domanda è stata affrontata in precedenza? Adeguatamente? Cosa aggiunge la ricerca proposta? Tutte cose utili da esporre chiaramente fin dall'inizio (e utili da avere a portata di mano quando si redige la sezione "Ricerca nel contesto" per riviste come Lancet Neurology).
Il prossimo passo: qual è la tua popolazione di interesse? Su quale tipo o gruppo di individui vuoi essere in grado di trarre conclusioni? Ad esempio, le persone nella fase iniziale/tardiva della malattia? E come renderete operativa (cioè definire praticamente) questa popolazione target? La popolazione di interesse potrebbe essere molto ristretta (ad es., tutti i violinisti francesi premanifesti, ambidestri, con una lunghezza di ripetizione CAG di 47) o molto ampia (ad es., tutti i portatori di espansione del gene MH).
E allora, ai dati! Ma aspetta, ci sono: a) dati appropriati e b) dati sufficienti per consentirti di affrontare in modo solido e rigoroso la tua domanda di ricerca? Questo è noto come a valutazione di fattibilità. Dovrai assicurarti che il numero di individui di interesse nel tuo set di dati (ovvero, la dimensione del campione) sia abbastanza grande da generare risultati significativi (non sempre facili da definire!). Le tue analisi dovrebbero essere opportunamente potenziate per rilevare l'effetto di interesse. Se un'analisi di potenza non è appropriata (ad esempio, se lo studio è esplorativo e non verranno riportate statistiche inferenziali), ciò dovrebbe essere esplicitamente indicato nel piano di analisi statistica.
A proposito di analisi... lo consigliamo vivamente lavorare con uno statistico durante tutto il processo di ricerca (non solo quando vuoi che qualcuno esegua il tuo modello misto lineare). Uno statistico può collaborare con te per formulare obiettivi di ricerca chiaramente definiti, progettare un piano di analisi statistica, condurre analisi di potenza/dimensione del campione e aiutare nel reporting e nell'interpretazione dei risultati, nonché nella gestione e nell'analisi dei dati.
Abbiamo menzionato del piano di analisi statistica? Sì, lo abbiamo fatto. E ne parleremo ancora un po' qui perché sono una parte fondamentale di qualsiasi studio condotto rigorosamente. Il tuo piano di analisi statistica (SAP) – che potresti prendere in considerazione pre-registrazione – dovrebbe affrontare chiaramente quanto segue:
Obiettivi: Quali sono i tuoi obiettivi di studio (primario, secondario, esplorativo)?
Set di dati: quali set di dati utilizzerai e come verrà definita operativamente la popolazione di interesse?
Misure di interesse: Quali sono le misure di interesse (risultati, violazione dei dati, variabili)? Sei sicuro che le variabili catturino le misure di interesse previste? Ti consigliamo di prendere familiarità con il supporto dati documentazione.
Data cleaning: In cosa consisteranno la pulizia dei dati e il controllo qualità? Ad esempio, come identificherai i valori anomali nel tuo set di dati? Prespecifica il tuo metodo e valuta la possibilità di riportare i risultati con e senza valori anomali.
Dati mancanti: Come gestirai i dati mancanti?
metodi statistici: Quali metodi statistici utilizzerai per la tua analisi? Le caratteristiche della variabile di risultato spesso determinano il metodo statistico (ad esempio, risultato continuo vs risultati binari), così come la tempistica delle misurazioni (ad esempio, trasversale vs longitudinale), o il raggiungimento di un evento fondamentale (ad esempio, il tempo che trascorre dalla nascita alla diagnosi motoria).
Variabili modificatrici e confondenti: Quali importanti variabili modificatrici e/o confondenti dovresti includere nella tua analisi? La terminologia varia, ma i modificatori sono variabili che interagiscono tra loro (ad esempio, Durata ed età della ripetizione CAG possono interagire in modo tale che la combinazione di CAG lungo e vecchiaia è associata a una progressione molto maggiore di quanto possa essere spiegato dalle variabili individuali, cioè dagli effetti principali). L'interazione tra lunghezza del CAG ed età è ampiamente analizzata, mentre l'interazione delle variabili con il sesso può essere importante in alcuni contesti e l'interazione delle variabili con l'educazione per le variabili cognitive. I confondenti sono variabili che influenzano sia un risultato che un predittore per causare un'associazione spuria tra i due (p. es., i partecipanti allo studio Enroll-HD che hanno una storia di uso di droghe hanno segni motori più lievi rispetto a quelli senza storia, ma l'associazione è spuria perché i primi tendono ad avere espansioni CAG più brevi (in questo caso la lunghezza CAG è un confondente della relazione spuria tra storia di uso di droghe e segni motori). Non dimenticare di considerare, se rilevante, il momento in cui verranno misurate le variabili.
Trattamento della molteplicità. Se stai analizzando più risultati/associazioni, ti adatterai per confronti multipli? Descrivere se verrà eseguita la correzione del tasso di errore a livello familiare o del tasso di false scoperte e a quale livello (e assicurarsi di riportare tutte le analisi eseguite).
Garantire riproducibilità. Prendere in considerazione pre-registrare il tuo piano di analisi e archiviazione degli script di analisi.
Infine un piccolo saluto alla nostra sezione Risorse di analisi. Scopri i nuovi dati documentazione hub e puoi anche saperne di più sulle risorse di consulenza statistica disponibili, come il Comitato statistico permanente indipendente.
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