Skyhawk condivide un'analisi più dettagliata dei dati di SKY-0515, oltre a un'anteprima dell'ampliamento dell'accesso alla sperimentazione negli Stati Uniti.
⏱️ 6 min read | New 12-month data from Skyhawk’s SKY-0515 is in and all four measures that make up the cUHDRS are at or above baseline, beating expected natural decline. Plus, a first look at expanding US trial sites. Read more
Giugno 2026: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️ 10 min read | From the clinic, we heard from uniQure about their recent FDA meeting, a stem cell trial dosed its first participant, and Skyhawk shared data on SKY-0515. In the lab, the science of slowing HD at the DNA level keeps building. Read more
Potatura di precisione con PROTAC: targeting selettivo dell'huntingtina tossica
⏱️6 min read | PROTACs act like a precision pruning tool, trimming away toxic huntingtin protein while leaving the healthy form intact. In cells and HD mice, this targeted clean-up improved health and slowed disease features. Read more
Il tuo DNA non dovrebbe costarti l'assicurazione sanitaria: cosa devono sapere le famiglie con figli affetti da malattia di Huntington.
⏱️13 minuti di lettura | L'Australia ha appena fatto la storia vietando alle compagnie di assicurazione sulla vita di utilizzare i test genetici contro i propri clienti. Ma per le famiglie affette da malattia di Huntington in altri Paesi, le leggi pensate per proteggerle non sono al passo con i progressi scientifici. Analizziamo nel dettaglio ciò che è necessario sapere. Leggi di più
L'altra novità: uniQure annuncia l'intenzione di presentare alla FDA la domanda di licenza per AMT-130.
⏱️ 9 minuti di lettura | Dopo un anno turbolento, uniQure ha condiviso la notizia incoraggiante che la FDA ha approvato i dati del suo studio di Fase I/II, che possono servire come base per una richiesta che potrebbe portare all'approvazione di AMT-130 negli Stati Uniti. Leggi di più
Primo partecipante a ricevere la dose nella sperimentazione pionieristica sulle cellule staminali neurali per la malattia di Huntington.
È in corso una nuova sperimentazione clinica per la malattia di Huntington (HD). Il primo partecipante ha ricevuto la dose nell'ambito di REGEN4HD, uno studio che valuta la sicurezza del trapianto di cellule staminali neurali come potenziale trattamento per la HD. Per saperne di più
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