Ritirata la domanda di Prilenia per l'approvazione europea della pridopidina.
⏱️ 5 min read | Prilenia’s application for European approval of pridopidine was quietly withdrawn 6 months ago, in November 2025, after the EMA had already recommended refusing the drug. Here’s what happened, and why you’re only hearing about it now. Read more
Il grande dilemma dell'assistenza: cosa si intende per "buona" assistenza nella malattia di Huntington
⏱️8 minuti di lettura | Che aspetto ha una "buona assistenza" nella malattia di Huntington? Un nuovo studio olandese ha intervistato familiari e operatori sanitari, scoprendo quanto diversamente venga vissuta nella pratica. Leggi di più
Una seconda strada: uniQure prevede di presentare la domanda di autorizzazione per l'AMT-130 nel Regno Unito.
⏱️ 6 minuti di lettura | Mentre il percorso normativo statunitense per AMT-130 rimane complesso, uniQure ha annunciato l'intenzione di richiedere l'approvazione per la sua terapia genica per la malattia di Huntington nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe succedere in futuro. Leggi di più
A due anni dall'inizio dello studio PIVOT-HD, sono emersi nuovi dati di estensione a lungo termine per il votopalma.
⏱️10 minuti di lettura | PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 2 anni relativi a votoplam, una pillola da assumere quotidianamente per abbassare l'HTT. I partecipanti alla Fase 2 hanno mostrato un rallentamento della progressione della malattia fino al 52%. Ecco cosa mostrano i dati, cosa manca ancora e il lancio della sperimentazione di Fase 3. Leggi di più
Aprile 2026: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️ 8 minuti di lettura | Aprile 2026 ci ha mostrato che un frammento tossico di HTT è al centro della ricerca sui topi, CRISPR si sta dimostrando promettente negli studi sui topi, l'IA e i dispositivi indossabili si avvicinano alla clinica e 2 studi mettono in luce il peso che grava sui caregiver dei pazienti affetti da malattia di Huntington. Leggi di più
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