La sperimentazione del farmaco Skyhawk prende il via negli Stati Uniti.

Lo studio FALCON-HD di Skyhawk ha somministrato il farmaco SKY-0515 ai primi partecipanti negli Stati Uniti. La pillola, da assumere una volta al giorno, agisce su due fattori scatenanti della malattia di Huntington, ma riesce effettivamente a rallentarne la progressione? Questa è la grande domanda a cui questo studio spera di rispondere. Per saperne di più
La FDA ha fissato a maggio 2027 la data per la decisione sulla terapia genica AMT-130 per la malattia di Huntington.

La FDA ha accettato la domanda di uniQure per AMT-130, una terapia genica sperimentale per la malattia di Huntington, e ha fissato la data della decisione a maggio 2027. Ecco cosa significa questo traguardo e cosa resta ancora da fare. Per saperne di più
Ottobre 2026: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington

Da pensieri appiccicosi e maiali modello per la malattia di Huntington alla riparazione del DNA e ai promettenti risultati delle sperimentazioni farmacologiche, ottobre ha portato nuove prospettive sulla malattia di Huntington. Ecco cosa potresti esserti perso! Leggi di più
Rifiutare l'huntingtina: il brezosiran di Alnylam mostra risultati iniziali promettenti

Un trattamento sperimentale per la malattia di Huntington (HD) sviluppato da Alnylam ha dimostrato una riduzione duratura dell'huntingtina dopo una sola dose, con dati preliminari incoraggianti sulla sicurezza. È ora previsto uno studio clinico cruciale per il 2027 per valutare se questo farmaco, il brezosiran, sia in grado di rallentare la progressione della HD. Per saperne di più