L'Australia apre le porte a SKY-0515: Skyhawk chiede l'approvazione provvisoria per il suo farmaco orale per l'HD
⏱️ 8 minuti di lettura | Un farmaco orale per la malattia di Huntington è idoneo per l'approvazione accelerata in Australia. Non si tratta ancora di un'approvazione completa, ma apre una strada più rapida per rendere disponibile prima questa pillola monodose giornaliera alle persone con MH. Scopri di più
La strada da percorrere per uniQure: la FDA afferma che sono necessari più dati per la terapia genica AMT-130
La FDA vuole più dati prima di approvare AMT-130 per la malattia di Huntington negli Stati Uniti. A marzo 2026, uniQure ha condiviso un aggiornamento in cui affermava che gli attuali dati di Fase 1/2 non erano sufficienti per l'agenzia. Potrebbe essere necessario un nuovo studio randomizzato controllato con placebo. Per saperne di più
La sperimentazione di Vico si adegua con una somministrazione biennale, e gli Stati Uniti sono i prossimi
⏱️ 6 minuti di lettura | Il farmaco VO659 di Vico Therapeutics contro la malattia di Huntington viene ora testato solo due volte l'anno e la FDA ha dato il via libera all'inizio delle sperimentazioni negli Stati Uniti entro la fine dell'anno. Leggi di più
Febbraio 2026: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
⏱️ 8 minuti di lettura | Riepilogo della ricerca sull'HD di febbraio 2026: dati pubblicati sullo studio branaplam; nuove intuizioni sulla genetica della "zona grigia" dell'HD; inoltre vermi, circuiti cerebrali, eye tracking e il peso psicologico nascosto del vivere a rischio. Leggi di più
Una finestra sugli occhi: utilizzo di biomarcatori oculari per monitorare la progressione della malattia di Huntington
Una nuova revisione dell'Università di Cambridge esplora i biomarcatori oculari nella MH, tra cui scansioni retiniche e tracciamento dei movimenti oculari. Per saperne di più
Un guasto nel supercomputer
⏱️ 8 minuti di lettura | Il tuo cervello è un supercomputer avanzato. Ma in HD, un processore principale inizia a funzionare male. Un gruppo di ricerca dell'UCLA ha analizzato attentamente i circuiti specifici che impazziscono e il loro aspetto diverso in HD. Scopri di più
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