Un segundo camino: uniQure planea presentar la solicitud de aprobación regulatoria para AMT-130 en el Reino Unido.

⏱️ 6 min read | While the US regulatory path for AMT-130 remains complicated, uniQure announced plans to seek approval for its HD gene therapy in the UK. Here’s what that means, and what might be to come. Read more
Dos años después: Nuevos datos de extensión a largo plazo del estudio PIVOT-HD para Votoplam

⏱️Lectura de 10 min | PTC Therapeutics compartió datos de 2 años sobre votoplam, una píldora diaria para reducir la HTT. Los participantes de la Fase 2 mostraron una ralentización de la progresión de la enfermedad de hasta 52%. Aquí se detallan los datos, lo que aún falta y el lanzamiento del ensayo de Fase 3. Leer más
Abril de 2026: Este mes en la investigación de la enfermedad de Huntington

⏱️ 8 min de lectura | Abril de 2026 nos mostró que un fragmento tóxico de HTT es protagonista en la investigación con ratones, CRISPR se muestra prometedor en estudios con ratones, la IA y los dispositivos portátiles se acercan a la clínica, y 2 estudios arrojan luz sobre la carga que soportan los cuidadores de pacientes con enfermedad de Huntington. Leer más
El número en la escala: qué mide la puntuación TFC y por qué es importante ahora mismo.

⏱️ 10 min de lectura | La puntuación de Capacidad Funcional Total se ha utilizado en la investigación de la enfermedad de Huntington durante décadas. Aquí te explicamos qué mide, qué no abarca y por qué es fundamental en un ensayo clínico previsto. Leer más
Financia el Buzz: La razón por la que HDBuzz puede decirte la verdad

⏱️ 6 min de lectura | ¡HDBuzz lanza Fund the Buzz, nuestra campaña de recaudación de fondos de primavera! Somos independientes, no recibimos financiación de la industria farmacéutica y estamos dirigidos por científicos expertos en la enfermedad de Huntington. Ayúdanos a seguir adelante (y a evitar demandas). Leer más