I betabloccanti sono associati a un esordio ritardato e a una progressione ridotta della malattia di Huntington
La ricerca condotta dalla Dott. ssa Peg Nopoulos dell'Università dell'Iowa ha utilizzato il database Enroll-HD per rispondere a una domanda chiave: "In che modo l'uso di beta-bloccanti influenza l'insorgenza della diagnosi motoria e i tassi di progressione nella malattia di Huntington (HD) pre-manifesta e manifesta motoria precoce?". Hanno scoperto che l'uso di beta-bloccanti era associato a effetti positivi! Sottili cambiamenti dovuti all'HD Mentre l'HD principalmente […]
Verso la corsia preferenziale: uniQure e la FDA sono sulla stessa strada per l'approvazione accelerata
Il 10 dicembre 2024 abbiamo ricevuto un aggiornamento normativo da uniQure sul loro farmaco, AMT-130, che stanno portando avanti nella clinica per la malattia di Huntington (HD). Durante la chiamata, uniQure ha annunciato l'allineamento con la FDA sugli elementi chiave per ottenere un'approvazione normativa accelerata. Di questo programma, Matt Kapusta, CEO di uniQure, ha affermato che stanno […]
Aggiornamento provvisorio da Vico Therapeutics sul loro farmaco mirato a CAG, VO659
Vico Therapeutics ha recentemente presentato a diverse conferenze un aggiornamento provvisorio sul loro studio clinico di fase 1/2a che testa il loro farmaco chiamato VO659, che ha come bersaglio i CA-G ripetuti nelle persone con malattia di Huntington (HD). Questi dati suggeriscono che VO659 potrebbe essere in grado di ridurre i livelli della proteina HD tossica nel piccolo gruppo di […]
Andare con coraggio: prima persona curata nella sperimentazione clinica di fase 1 da Alnylam Pharmaceuticals
Il 3 dicembre 2024 abbiamo ricevuto la notizia che la prima persona in assoluto ha ricevuto un nuovo farmaco, denominato ALN-HTT02, come parte di una sperimentazione di fase 1 volta a curare la malattia di Huntington (HD). Andando coraggiosamente come primo essere umano in assoluto a ricevere questo farmaco, stanno tracciando una rotta che tutti speriamo un giorno porterà a […]
Ringraziamenti alla Huntington's Disease Family Community per il progresso della ricerca
In uno spirito di gratitudine, in questo Giving Tuesday, il team editoriale di HDBuzz vorrebbe riflettere sul ruolo unico e trasformativo che la comunità familiare della malattia di Huntington (HD) svolge nel promuovere la ricerca scientifica. Dalla loro resilienza di fronte a questa condizione estremamente difficile, ai loro straordinari contributi agli studi scientifici, la comunità familiare della malattia di Huntington […]
Autodeterminazione nel percorso HD: il ruolo della pianificazione avanzata delle cure
Qui, trattiamo un rapporto sulla pianificazione avanzata delle cure (ACP) preparato dai ricercatori clinici dell'University College di Londra, che ci ricorda che ci sono cose che possono essere fatte subito per migliorare la vita delle persone che convivono con la MH. Finché non avremo farmaci che rallentino la progressione della MH, la tranquillità può essere […]