Una piccola modifica genetica potrebbe ritardare i sintomi e attivare la pulizia cellulare della malattia di Huntington
Scientists often use genetics, the study of DNA, to understand the cellular changes that cause disease. By comparing people’s DNA with their symptoms, they can pinpoint specific genetic differences, called variants, that influence the severity of a disease. Huntington’s disease (HD) is well-suited for genetic analysis because of its well-understood genetic roots – an expansion […]
Scopriamo i segreti della riparazione del DNA
Our bodies are experts at looking after our DNA and are continuously monitoring for any damage that needs to be repaired to keep us healthy. Parts of DNA that are very repetitive, like the sequence causing Huntington’s disease (HD), are very tricky to look after and our body can try and fix them but make […]
Terapia della fatina dei denti? Cellule staminali dei denti testate in un piccolo studio sulla malattia di Huntington
Un piccolo studio brasiliano ha testato se le cellule staminali della polpa dentale umana, il tessuto molle all'interno dei denti, potessero aiutare le persone affette dalla malattia di Huntington (MH). I risultati suggeriscono piccoli miglioramenti in alcune misure di movimento, ma lo studio ha coinvolto pochi partecipanti, monitorati per un breve periodo di tempo, e rimangono molti interrogativi che sollevano dubbi […]
Nuove intuizioni sulle ripetizioni CAG intermedie: mappatura del continuum di espansione
Perché alcune persone con ripetizioni CAG intermedie, una "zona grigia" genetica nella malattia di Huntington, sviluppano sintomi neurologici mentre altre no? Questo articolo tratta di uno studio recente che ha affrontato questo quesito analizzando l'espansione somatica, ovvero piccole alterazioni del DNA, in individui con diverse dimensioni di ripetizioni CAG. Utilizzando una tecnologia di ricerca ultrasensibile […]
UniQure e FDA non sono più in linea sul percorso di approvazione per AMT-130
In un brevissimo comunicato stampa di uniQure del 3 novembre 2025, abbiamo appreso che l'azienda non è più allineata con la FDA per quanto riguarda l'avanzamento del suo farmaco AMT-130. Solo poche settimane fa, le notizie positive sui loro studi clinici in corso hanno fatto il giro del mondo. Il loro obiettivo era quello di utilizzare quei dati per […]
Ottobre 2025: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Questo mese ha portato nuove rivelazioni nel campo dei biomarcatori, della scienza di base e degli incontri comunitari. In particolare, abbiamo visto come le strategie mirate alla riparazione del DNA stiano diventando sempre più importanti, come le lacune nella diagnosi vengano quantificate e come l'annuale Congresso di Ricerca Clinica sulla Malattia di Huntington 2025 abbia approfondito i legami in tutto il settore. Insieme, questi sviluppi riflettono quanto la ricerca sulla Malattia di Huntington […]
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