UniQure e FDA non sono più in linea sul percorso di approvazione per AMT-130
In a very brief press release from uniQure on November 3, 2025 we learned that the company is no longer aligned with the FDA on moving their drug AMT-130 forward. Just a few weeks ago, positive news from their ongoing clinical trials took the world by storm. Their goal was to use those data to […]
Ottobre 2025: questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Questo mese ha portato nuove rivelazioni nel campo dei biomarcatori, della scienza di base e degli incontri comunitari. In particolare, abbiamo visto come le strategie mirate alla riparazione del DNA stiano diventando sempre più importanti, come le lacune nella diagnosi vengano quantificate e come l'annuale Congresso di Ricerca Clinica sulla Malattia di Huntington 2025 abbia approfondito i legami in tutto il settore. Insieme, questi sviluppi riflettono quanto la ricerca sulla Malattia di Huntington […]
Una mappa nel tempo: seguire la malattia di Huntington dalla nascita nel cervello
Un nuovo studio su modelli murini rivela come la malattia di Huntington (MH) interrompa lo sviluppo cerebrale nel tempo, anche molto prima della comparsa dei sintomi. Utilizzando strumenti di sequenziamento avanzati e la trascrittomica spaziale, una tecnica che mappa le aree cerebrali in cui vengono attivati i geni, i ricercatori hanno scoperto segnali premonitori che potrebbero aiutare a spiegare perché alcune cellule cerebrali sono più vulnerabili […]
Ulteriore chiarezza: cosa sappiamo 4 settimane dopo la notizia di uniQure
Le ultime 4 settimane sono state un vero e proprio turbinio per la comunità della malattia di Huntington (MH). Il 25 settembre abbiamo ricevuto un aggiornamento da uniQure su un farmaco che stanno testando per la malattia di Huntington in studi clinici in corso. La notizia è stata positiva e ha fatto il giro del mondo, producendo titoli a sorpresa da fonti di informazione di tutto il mondo, […]
Quanto è grande l'iceberg della malattia di Huntington?
La malattia di Huntington (MH) è causata dalla ripetizione troppo lunga delle lettere CAG del codice genetico. Tutti coloro che sviluppano la malattia di Huntington nascono con 36 o più ripetizioni CAG, ma non a tutti coloro che hanno 36 o più ripetizioni CAG viene effettivamente diagnosticata la malattia. Questo perché o non hanno ancora l'età sufficiente per manifestare sintomi, oppure […]
Congresso di ricerca clinica sulla malattia di Huntington 2025 – Giorno 3
Bentornati per l'ultimo giorno del Congresso sulla Ricerca Clinica sulla Malattia di Huntington (MH) a Nashville, Tennessee! Problemi traslazionali nella MH. La prima sessione si concentrerà sui problemi traslazionali nella MH: come portare la ricerca alle persone che ne hanno più bisogno, le famiglie con MH. La Dott.ssa Sarah Tabrizi dell'UCL ha aperto con un'introduzione in cui ha discusso i problemi traslazionali […]
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