En plus d'être une étude observationnelle clinique (conçue pour étudier comment la MH se produit chez l'homme et ne teste aucun médicament), Enroll-HD est également une plateforme de recherche clinique ; cela signifie que des études cliniques plus petites qui examinent certains aspects de la MH chez l'homme sont également liées à Enroll-HD, et ces études utilisent souvent les mêmes sites cliniques et recrutent des personnes participant déjà à Enroll-HD. Ces études pourraient explorer les facteurs qui influencent la santé des personnes atteintes de MH, ou rechercher une meilleure façon de mesurer les changements provoqués par la maladie, ou encore collecter des ressources de recherche extrêmement précieuses, comme le liquide céphalo-rachidien, qui peuvent nous donner une image plus claire de ce qui se passe dans un cerveau HD. Lorsque vous participez à Enroll-HD, vous pouvez choisir d'être contacté par le personnel de votre site local si des opportunités de recherche appropriées comme celle-ci deviennent disponibles et recherchent des bénévoles comme vous.

Vous pourriez également avoir la chance de participer à un essai clinique, qui teste généralement de nouveaux médicaments pour voir s'ils peuvent prévenir ou traiter une maladie chez l'homme ; ils sont parfois appelés essais « interventionnels », ce qui signifie que le médicament testé est une intervention médicale. (Ces essais interventionnels sont différents des études « observationnelles » comme Enroll-HD, qui sont conçues pour étudier comment la MH se produit chez les humains et ne testent aucun médicament).

Si une entreprise pharmaceutique ou biotechnologique dispose d'un nouveau médicament MH qui nécessite des tests cliniques chez l'homme, elle s'adresse généralement à Enroll-HD pour l'aider à identifier les sites cliniques dans le monde les mieux adaptés à son essai. Une partie de ce processus impliquera que les investigateurs de chaque centre clinique examinent dans la base de données Enroll-HD les personnes qui ont déjà déclaré qu'elles souhaitaient être contactées au sujet d'essais cliniques. Si vous avez accepté dans votre formulaire de consentement d'être contacté et que vous avez les bonnes caractéristiques pour l'essai (qui seront différentes pour chacun), votre neurologue ou une autre personne du site où vous êtes soigné vous contactera pour voir si vous êtes intéressé à y participer. Personne en dehors de votre site clinique local où vous vous rendez pour vos visites Enroll-HD ne pourra voir des informations d'identification telles que votre nom, votre adresse ou votre date de naissance.

Être volontaire pour toute étude ou essai dépend entièrement de vous et reste toujours votre choix. Quel que soit votre choix, cela n'affectera pas vos soins : vous pouvez toujours participer au programme Enroll-HD même si vous ne souhaitez pas participer à d'autres études ou essais.

UN essai clinique est la méthode de référence pour tester systématiquement si un nouveau médicament peut apporter un bénéfice clinique aux personnes, ce qui signifie que le nouveau médicament peut prévenir ou traiter une maladie chez les personnes. On les appelle parfois essais « interventionnels », ce qui signifie que le médicament testé est une intervention médicale. (Ces essais interventionnels sont différents des études « observationnelles » comme Enroll-HD, qui sont conçues pour étudier comment la MH se produit chez les humains et ne testent aucun médicament). Les essais cliniques testent souvent des médicaments, mais d'autres types de traitements (tels que des programmes d'exercices et de physiothérapie, ou des procédures chirurgicales comme la stimulation cérébrale profonde) peuvent également être testés de cette manière.

Peu importe dans quelle mesure un nouveau médicament (ou même un médicament déjà approuvé pour une autre maladie) semble fonctionner sur des modèles animaux de maladie, ce médicament doit être testé sur un grand groupe de personnes pour vérifier s'il fonctionne également chez l'homme et pour trouver des résultats. quels effets secondaires cela pourrait provoquer. Étant donné que les modèles humains et animaux sont très différents, la plupart des nouveaux médicaments potentiels testés dans le cadre d’essais cliniques ne sont pas approuvés pour diverses raisons. Cependant, quel que soit le résultat d’un essai, ce que nous apprenons de ces essais sur l’homme est souvent extrêmement important pour le prochain cycle de développement de médicaments.

La principale raison pour laquelle les essais cliniques avancent souvent plus lentement que les patients et leurs familles ne le souhaiteraient est que la sécurité est absolument primordiale et que de nombreuses réglementations sont en place pour garantir que tout est mis en œuvre afin que les participants à la recherche ne soient pas lésés. Cela signifie des montagnes de paperasse pour vérifier que les choses sont faites correctement et dans le respect des règles et réglementations strictement appliquées, et pour de très bonnes raisons.

Une autre raison est le recrutement ; Trouver suffisamment de personnes au « bon » stade de leur maladie et disposées à se porter volontaires pour un essai clinique particulier est souvent difficile et prend du temps, en particulier pour les maladies rares comme la MH.

Tous les essais cliniques menés aux États-Unis et en Europe (y compris les essais menés dans d'autres parties du monde) doivent obtenir l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, de l'Agence européenne des médicaments (EMA), ou des deux. De même, presque tous les essais cliniques sont également supervisés par des comités d'examen institutionnels (IRB) locaux qui comprennent des médecins et des scientifiques ainsi que des membres de la communauté. Tous les essais comportent un certain niveau de risque, c'est la nature de la recherche, mais les IRB examinent le protocole qui définit la manière dont l'étude sera menée pour s'assurer que les risques sont raisonnables et proportionnés aux avantages potentiels. Si vous décidez de vous porter volontaire pour un essai clinique, le formulaire de consentement éclairé que vous signez avant de commencer indiquera clairement les risques et les avantages potentiels. Vous devriez en discuter ainsi que toute autre question avec votre médecin et d'autres professionnels de la santé.

Pas nécessairement. La plupart des essais n'incluent pas de soins médicaux complets : vous consulterez quand même votre médecin habituel. De plus, même si parfois le médicament testé constitue une réelle amélioration par rapport aux alternatives actuelles, il peut s’avérer peu efficace ou provoquer des effets secondaires.

Vous devriez savoir si vous devrez modifier vos médicaments actuels et qui sera responsable de vos soins de santé. Il est bon de savoir dès le départ combien de temps durera l'étude, même si vous avez toujours le droit de vous retirer de tout essai ou étude à tout moment et pour quelque raison que ce soit.

Vous pourriez vous demander pourquoi l’équipe de recherche pense que ce traitement sera efficace ou s’il a déjà été étudié. Une autre bonne question pourrait être la suivante : si le médicament expérimental fonctionne pour vous, pourrez-vous continuer à le recevoir une fois l'étude terminée ?

Les National Institutes of Health des États-Unis proposent des listes plus complètes de questions que vous pourriez envisager de poser (Essais cliniques du NIH; Les essais cliniques du NIH et vous). Le Conseil britannique de la recherche médicale fournit également plus d’informations sur les essais cliniques.