La FDA a fixé à mai 2027 la date de sa décision concernant la thérapie génique AMT-130 pour la maladie de Huntington.
La FDA a accepté la demande d'uniQure pour l'AMT-130, une thérapie génique expérimentale contre la maladie de Huntington, et a fixé la date de sa décision à mai 2027. Voici ce que signifie cette étape et ce qui reste à faire. Lire la suite
Octobre 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
Des idées persistantes, des porcs servant de modèles pour la maladie de Huntington, la réparation de l'ADN et des résultats prometteurs d'essais cliniques : le mois d'octobre a apporté de nouvelles perspectives sur la maladie de Huntington. Voici ce que vous avez peut-être manqué ! Lire la suite
Refus de l'huntingine : le brezosiran d'Alnylam affiche des résultats préliminaires prometteurs
Un traitement expérimental contre la maladie de Huntington, développé par Alnylam, a démontré une réduction durable du taux de huntingtine après une seule dose, avec des données préliminaires encourageantes concernant son innocuité. Un essai pivot est désormais prévu pour 2027 afin de déterminer si ce médicament, le brezosiran, peut ralentir la progression de la maladie de Huntington. Lire la suite
Exploitation des failles de MSH3 : nouvelles perspectives sur l’expansion des répétitions CAG
Des scientifiques ont découvert une poche sur une protéine appelée MSH3 qui lui permet de se lier à l'ADN contenant des répétitions CAG. En bloquant cette interaction, ils ont ralenti la croissance des répétitions CAG dans les cellules, sans pour autant supprimer complètement la protéine. Lire la suite
Ce que les porcs ont révélé et que les souris ont manqué dans la maladie de Huntington
Une modification d'un seul gène peut perturber des milliers d'autres gènes dans la maladie de Huntington. Une étude menée sur des porcs suggère une explication : l'expansion de la huntingtine interfère avec les marques chimiques sur l'ADN. Le même effet n'a pas été observé chez la souris, ce qui montre que le modèle animal est important. Lire la suite
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