La demande d'autorisation de mise sur le marché européenne de la pridopidine déposée par Prilenia a été retirée.
⏱️ 5 min de lecture | La demande d'autorisation de mise sur le marché européenne de la pridopidine déposée par Prilenia a été discrètement retirée il y a 6 mois, en novembre 2025, après que l'EMA eut déjà recommandé le refus du médicament. Voici ce qui s'est passé et pourquoi vous n'en entendez parler que maintenant. Lire la suite
Le grand casse-tête des soins : à quoi ressemblent des “ bons ” soins dans la maladie de Huntington
⏱️8 min de lecture | À quoi ressemblent des “ bons soins ” pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington ? Une nouvelle étude néerlandaise a interrogé des aidants familiaux et professionnels et a révélé à quel point leur expérience diffère sur le terrain. Lire la suite
Une deuxième voie : uniQure prévoit de déposer une demande d’autorisation réglementaire pour l’AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ 6 min de lecture | Alors que le processus d'approbation de l'AMT-130 aux États-Unis reste complexe, uniQure a annoncé son intention de demander l'autorisation de mise sur le marché de sa thérapie génique contre la maladie de Huntington au Royaume-Uni. Voici ce que cela implique et ce que l'avenir nous réserve. Lire la suite
Deux ans après le début de l'étude : nouvelles données d'extension à long terme issues de l'étude PIVOT-HD pour le votoplam
⏱️10 min de lecture | L'étude PTC Therapeutics a publié les données à 2 ans du votoplam, un comprimé quotidien réduisant le taux de TSH. Les participants à la phase 2 ont présenté un ralentissement de la progression de la maladie pouvant atteindre 521 % (TP30T). Voici ce que les données révèlent, les données manquantes et le lancement de l'essai de phase 3. Lire la suite
Avril 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
⏱️ 8 min de lecture | Avril 2026 a révélé qu'un fragment toxique de la protéine HTT est au cœur de la recherche sur les souris, que la technologie CRISPR est prometteuse dans les études sur les souris, que l'IA et les objets connectés se rapprochent des applications cliniques et que deux études mettent en lumière le fardeau que représentent les aidants de personnes atteintes de la maladie de Huntington. Lire la suite
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