Une minuscule modification génétique pourrait retarder les symptômes et activer le nettoyage cellulaire dans la maladie de Huntington

Scientists often use genetics, the study of DNA, to understand the cellular changes that cause disease. By comparing people’s DNA with their symptoms, they can pinpoint specific genetic differences, called variants, that influence the severity of a disease. Huntington’s disease (HD) is well-suited for genetic analysis because of its well-understood genetic roots – an expansion […]

Dévoiler les secrets de la réparation de l'ADN

Our bodies are experts at looking after our DNA and are continuously monitoring for any damage that needs to be repaired to keep us healthy. Parts of DNA that are very repetitive, like the sequence causing Huntington’s disease (HD), are very tricky to look after and our body can try and fix them but make […]

Nouvelles perspectives sur les répétitions CAG intermédiaires : cartographie du continuum d’expansion

Pourquoi certaines personnes présentant un nombre intermédiaire de répétitions CAG, une “ zone grise ” génétique dans la maladie de Huntington, développent-elles des symptômes neurologiques tandis que d'autres n'en développent pas ? Cet article présente une étude récente qui s'est penchée sur cette question en recherchant l'expansion somatique, c'est-à-dire de minuscules modifications de l'ADN, chez des individus présentant différentes tailles de répétitions CAG. Grâce à une technologie de recherche ultrasensible […]

UniQure et la FDA ne sont plus d'accord sur la procédure d'approbation de l'AMT-130.

Dans un bref communiqué de presse d'uniQure daté du 3 novembre 2025, nous avons appris que la société ne collabore plus avec la FDA concernant le développement de son médicament AMT-130. Il y a quelques semaines à peine, les résultats positifs de leurs essais cliniques en cours avaient fait sensation. Leur objectif était d'utiliser ces données pour […]

Octobre 2025 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington

Ce mois-ci a été marqué par de nouvelles découvertes concernant les biomarqueurs, la recherche fondamentale et les échanges au sein de la communauté scientifique. Nous avons notamment constaté l'importance croissante des stratégies de réparation de l'ADN, la quantification des lacunes diagnostiques et le renforcement des liens entre les différents acteurs du domaine lors du congrès annuel de recherche clinique sur la maladie de Huntington 2025. L'ensemble de ces avancées témoigne des progrès réalisés dans la recherche sur la maladie de Huntington.

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Enroll-HD est une plateforme de recherche clinique et la plus grande étude observationnelle au monde sur les familles de la maladie de Huntington.

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