Catégorie : HDBuzzRSS

Skyhawk dévoile des données plus détaillées sur SKY-0515 et donne un aperçu de l'élargissement de l'accès aux essais aux États-Unis.

⏱️ 6 min read | New 12-month data from Skyhawk’s SKY-0515 is in and all four measures that make up the cUHDRS are at or above baseline, beating expected natural decline. Plus, a first look at expanding US trial sites. Read more

Juin 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington

⏱️ 10 min read | From the clinic, we heard from uniQure about their recent FDA meeting, a stem cell trial dosed its first participant, and Skyhawk shared data on SKY-0515. In the lab, the science of slowing HD at the DNA level keeps building. Read more

Élagage de précision avec les PROTAC : ciblage sélectif de la huntingtine toxique

⏱️6 min read | PROTACs act like a precision pruning tool, trimming away toxic huntingtin protein while leaving the healthy form intact. In cells and HD mice, this targeted clean-up improved health and slowed disease features. Read more

Votre ADN ne devrait pas vous coûter votre assurance : ce que les familles touchées par la maladie de Huntington doivent savoir

⏱️13 min de lecture | L'Australie vient d'entrer dans l'histoire en interdisant aux compagnies d'assurance-vie d'utiliser les tests génétiques contre les assurés. Mais pour les familles touchées par la maladie de Huntington dans d'autres pays, les lois censées les protéger n'ont pas suivi le rythme des progrès scientifiques. Voici ce qu'il faut savoir. Lire la suite

Le couperet tombe : uniQure annonce son intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de la FDA pour l'AMT-130

⏱️ 9 min de lecture | Après une année mouvementée, uniQure a partagé une nouvelle encourageante : la FDA a accepté que les données de son étude de phase I/II servent de base à une demande d’autorisation de mise sur le marché de l’AMT-130 aux États-Unis. Lire la suite

Premier participant traité dans le cadre d'un essai clinique novateur sur les cellules souches neurales pour la maladie de Huntington

Un nouvel essai clinique pour la maladie de Huntington est en cours. Le premier participant a reçu une dose dans le cadre de l'étude REGEN4HD, qui vise à évaluer l'innocuité de la transplantation de cellules souches neurales comme traitement potentiel de la maladie de Huntington. Lire la suite