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La desactivación de los genes de reparación de errores de emparejamiento ralentiza el crecimiento de las repeticiones características de la enfermedad de Huntington en las neuronas humanas.

⏱️ 10 min de lectura | En un sistema celular humano, los científicos redujeron la actividad de los genes de reparación de errores de emparejamiento para disminuir la expansión de CAG hasta en 69%. Este trabajo se encuentra en sus primeras etapas, pero resulta prometedor para terapias "antiexpansión" que podrían utilizarse para retrasar la aparición de la enfermedad de Huntington. Leer más

Conferencia sobre Terapia para la Enfermedad de Huntington 2026 – Día 3

⏱️ 29 min de lectura | El tercer día de la Conferencia de Terapéutica de la EH se centra en la ciencia innovadora, las nuevas herramientas y las ideas innovadoras que impulsan la investigación de la EH hacia mejores tratamientos. Leer más

Conferencia sobre Terapia para la Enfermedad de Huntington 2026 – Día 2

⏱️ 18 min de lectura | HDBuzz regresa con el segundo día de la 21.ª Conferencia Anual de Terapéutica de la EH del CHDI en Palm Springs, California. Conocemos nuevas técnicas para profundizar en la biología de la EH con extraordinario detalle. Leer más

Conferencia sobre Terapia para la Enfermedad de Huntington 2026 – Día 1

⏱️ 33 min de lectura | HDBuzz está presente en la Conferencia de Terapéutica de la Enfermedad de Huntington del CHDI, listo para brindarte actualizaciones en vivo de las investigaciones más recientes en este campo. ¡Prepárate para una ciencia emocionante! Leer más

Australia abre la puerta a SKY-0515: Skyhawk busca la aprobación provisional para su fármaco oral contra la EH.

⏱️ 8 min de lectura | Un medicamento oral para la enfermedad de Huntington puede obtener una aprobación acelerada en Australia. Si bien aún no cuenta con la aprobación completa, facilita la posibilidad de que esta pastilla de una toma diaria llegue antes a las personas con EH. Leer más

El camino a seguir para uniQure: la FDA afirma que se necesitan más datos para la terapia génica AMT-130

La FDA solicita más datos antes de aprobar el AMT-130 para la enfermedad de Huntington en EE. UU. En marzo de 2026, uniQure informó en una actualización que los datos actuales de la fase 1/2 no eran suficientes para la agencia. Podría ser necesario un nuevo ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo. Leer más.