New York, New York, 21 settembre 2022; L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere di qualificazione che descrive dettagliatamente gli aspetti del registro Enroll-HD, dello studio osservazionale principale e della piattaforma di ricerca clinica che sono particolarmente adatti all’approvazione normativa post-autorizzazione. Nel marzo 2021 è stata richiesta una consulenza scientifica su Enroll-HD nell’ambito di un’iniziativa dell’EMA recentemente lanciata per facilitare l’uso dei dati provenienti da registri ben sviluppati e completi nel monitoraggio dei prodotti medici post-autorizzazione. È importante sottolineare che il parere dell'EMA afferma che "Enroll-HD è adatto" e "può essere una fonte di dati secondari per studi sull'utilizzo dei farmaci e studi sulla sicurezza e sull'efficacia post-autorizzazione (PASS e PAES)"; questi ultimi studi “possono anche essere annidati in Enroll-HD” per fornire dati primari.

Enroll-HD è stato lanciato nel 2012 dalla CHDI Foundation, Inc. per accelerare la ricerca sulla malattia di Huntington e lo sviluppo terapeutico e ha reclutato più di 28.000 partecipanti (oltre 21.000 sono attualmente impegnati attivamente) in oltre 150 siti clinici in 23 paesi in tutto il mondo. I partecipanti vengono sottoposti a valutazioni di base standardizzate e alla raccolta di campioni biologici durante le loro visite annuali, con valutazioni estese o facoltative condotte a discrezione rispettivamente del ricercatore principale o del partecipante.
"Questo parere dell'EMA è davvero una buona notizia per lo sviluppo di farmaci per la malattia di Huntington poiché accelererà la raccolta dei dati post-autorizzazione", ha affermato Cristina Sampaio, MD, PhD, Chief Clinical Officer presso CHDI. “Ciò si aggiunge sostanzialmente a ciò per cui l’intera comunità sta lavorando: un percorso rigoroso e semplificato per l’approvazione dei farmaci per la malattia di Huntington”.

Il parere dell'EMA ha rilevato aspetti favorevoli di Enroll-HD, tra cui la rappresentazione completa dei partecipanti e la raccolta di dati in tutto lo spettro delle malattie, l'elevata fidelizzazione dei partecipanti, la flessibilità della piattaforma per adattarsi ai requisiti normativi, il controllo sistematico della qualità dei dati che garantisce integrità e affidabilità e un ampio meccanismo per condivisione dei dati.

Leggi il Parere di qualificazione dell'EMA in toto.

Per ulteriori informazioni contattare Tim McLean (Tim.McLean@Enroll-HD.org) o Jenny Townhill (Jenny.Townhill@Enroll-HD.org).