New York, NY, 21. September 2022; Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine qualifizierte Stellungnahme herausgegeben, in der Aspekte des Enroll-HD-Registers, der zentralen Beobachtungsstudie und der klinischen Forschungsplattform detailliert beschrieben werden, die sich besonders für die behördliche Zulassung nach der Zulassung eignen. Im März 2021 wurde im Rahmen einer kürzlich gestarteten EMA-Initiative wissenschaftlicher Rat zu Enroll-HD eingeholt, um die Nutzung von Daten aus gut entwickelten und umfassenden Registern bei der Überwachung von Medizinprodukten nach der Zulassung zu erleichtern. Wichtig ist, dass in der EMA-Stellungnahme festgestellt wird, dass „Enroll-HD gut geeignet ist“ und „eine Quelle sekundärer Daten für Arzneimittelanwendungsstudien und Sicherheits- und Wirksamkeitsstudien nach der Zulassung (PASS und PAES) sein kann“; Diese letztgenannten Studien „können auch in Enroll-HD verschachtelt werden“, um Primärdaten bereitzustellen.

Enroll-HD wurde 2012 von der CHDI Foundation, Inc. ins Leben gerufen, um die Erforschung und therapeutische Entwicklung der Huntington-Krankheit voranzutreiben, und hat mehr als 28.000 Teilnehmer (über 21.000 sind derzeit aktiv beteiligt) an über 150 klinischen Standorten in 23 Ländern auf der ganzen Welt rekrutiert. Bei ihren jährlichen Besuchen werden die Teilnehmer standardisierten Kernuntersuchungen und der Entnahme von Bioproben unterzogen. Erweiterte oder optionale Untersuchungen liegen im Ermessen des Hauptforschers bzw. Teilnehmers.
„Diese Empfehlung der EMA ist eine wirklich gute Nachricht für die Arzneimittelentwicklung gegen die Huntington-Krankheit, da sie die Erfassung von Daten nach der Zulassung beschleunigen wird“, sagte Cristina Sampaio, MD, PhD, Chief Clinical Officer bei CHDI. „Dies trägt wesentlich zu dem bei, worauf die gesamte Gemeinschaft hinarbeitet – ein strenger, optimierter Weg zur Arzneimittelzulassung für die Huntington-Krankheit.“

In der Empfehlung der EMA wurden positive Aspekte von Enroll-HD hervorgehoben, darunter die umfassende Teilnehmervertretung und Datenerfassung über das gesamte Krankheitsspektrum hinweg, die hohe Teilnehmerbindung, die Flexibilität der Plattform zur Anpassung an regulatorische Anforderungen, die systematische Datenqualitätskontrolle, die Integrität und Zuverlässigkeit gewährleistet, sowie ein umfassender Mechanismus für Daten teilen.

Lies das Qualifizierungsmeinung der EMA vollständig.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an Tim McLean (Tim.McLean@Enroll-HD.org) oder Jenny Townhill (Jenny.Townhill@Enroll-HD.org).