L'unité de neuroimagerie clinique du CHDI fournit une base de connaissances sur l'état de la recherche sur les biomarqueurs d'imagerie en MH, en se concentrant sur la TEP et l'IRM. Le groupe possède une vaste expertise dans la première validation chez l'humain de nouveaux radioligands, y compris ceux ciblant la huntingtine mutante, le développement de mesures d'imagerie IRM structurelles et fonctionnelles qui fournissent des marqueurs de progression de la maladie, et des études de recherche clinique et translationnelle qui soutiennent le développement de biomarqueurs pour mesurer la réponse. à l'intervention.

L'unité de neuroimagerie fournit des recommandations pour des études observationnelles ou interventionnelles, notamment :

• Première validation chez l'homme de nouveaux radioligands, techniques de dosimétrie et d'analyse cinétique ; études de recherche avec des traceurs établis en HD
• Exigences en matière de données d'imagerie et de logiciels lors de l'adoption du système de classification HD-ISS (le volume caudé et le volume du putamen sont des marqueurs clés de la transition du stade 0 au stade 1)
• Sélection de méthodes d'imagerie optimales et de critères d'évaluation pour les études interventionnelles en fonction de la puissance statistique, du type et des objectifs de l'étude
• Outils logiciels et approches analytiques pour le traitement des données d'images, le contrôle qualité et l'extraction de biomarqueurs
• Connaissances conceptuelles et techniques pour la fédération et le partage de données d'imagerie

L’unité de recherche sur les biomarqueurs cliniques humides du CHDI est disponible pour des consultations scientifiques. Cette unité a été créée pour démontrer comment les biomarqueurs humides révélés par des modèles précliniques ou d'autres troubles neurodégénératifs peuvent être utilisés dans le contexte de l'évaluation ou du traitement de la maladie de Huntington.

L'équipe Wet Biomarkers peut fournir des conseils d'experts en matière de développement de tests de biomarqueurs cliniques et suggérer des stratégies pour faire progresser les biomarqueurs translationnels des applications précliniques aux applications cliniques. Leur expertise couvre une gamme de types de biomarqueurs, notamment les acides nucléiques, les métabolites et les protéines, ainsi qu'une gamme de matrices, notamment le sang, le liquide céphalo-rachidien et autres. Cette équipe peut également fournir des recommandations pour la collecte d'échantillons biologiques, y compris des méthodologies et des protocoles de collecte, de stockage et de contrôle qualité. 

L'Unité de Statistiques et de Modélisation du CHDI est à votre disposition pour des consultations scientifiques. Cette division est responsable de la conceptualisation des modèles de progression de la maladie qui aideront à caractériser le phénotype de la maladie de Huntington, notamment en ce qui concerne la conception des essais cliniques pour les études thérapeutiques. Quelques exemples d'une telle analyse incluent le développement du score CAP, du score PIN, le calcul de la différence minimalement importante sur le plan clinique pour diverses évaluations cliniques et l'analyse des comorbidités dans l'ensemble de données Enroll-HD.

L'équipe Statistiques et modélisation peut fournir des conseils d'experts aux sponsors sur les calculs de la taille des échantillons, les stratégies d'enrichissement pour les cohortes d'étude, la corrélation de l'imagerie et des évaluations cliniques pour les populations étudiées, ainsi que l'adéquation des critères cliniques pour l'essai clinique. L'équipe peut également aider les promoteurs dans l'analyse de données spécifiques relatives à la conception de leur étude.

L’unité des résultats cliniques du CHDI est disponible pour des consultations scientifiques. Cette unité collabore avec des universitaires, l'industrie et des organismes de réglementation pour développer des évaluations mesurant l'impact de la maladie sur les personnes atteintes de la maladie de Huntington et leurs familles. Leur objectif est de répondre aux besoins non satisfaits dans plusieurs domaines en utilisant une gamme de méthodes et de modalités d'évaluation, notamment les résultats rapportés par les patients, les résultats rapportés par les cliniciens, les résultats rapportés par les observateurs et les mesures basées sur les performances. Leur objectif est de fournir des évaluations fiables et valides à la communauté MH pour étudier et comprendre la physiopathologie de la maladie et les effets des interventions sur la progression de la maladie.

Les domaines d'expertise au sein de l'unité des résultats cliniques comprennent les évaluations HD de la fonction, de la cognition, de la motricité et du comportement ; mesures numériques; recherche sur l'économie et les résultats de la santé (HEOR); et perspicacité/anosognosie. 

Les sponsors peuvent consulter des cliniciens et des chercheurs MH hautement expérimentés à toutes les étapes du développement du protocole.

Le groupe clinique du CHDI peut fournir des conseils sur la population optimale de participants, les résultats cliniques et les biomarqueurs pendant l'élaboration du protocole, et le comité des essais cliniques (CTC) Enroll-HD fournit un examen consultatif des protocoles plus avancés. Le comité d'examen du protocole CTC est composé d'experts dans le domaine de la MH ayant une formation clinique et de recherche en neurologie, en troubles du mouvement et en neurochirurgie.