Die Abschaltung von DNA-Reparaturgenen verlangsamt das Wiederholungswachstum der Huntington-Krankheit in menschlichen Neuronen.
⏱️ 10 Minuten Lesezeit | In einem menschlichen Zellsystem haben Wissenschaftler die Aktivität von DNA-Reparaturgenen reduziert, um die CAG-Expansion um bis zu 69% zu verringern. Diese Forschung befindet sich noch in einem frühen Stadium, zeigt aber vielversprechende Ansätze für “Anti-Expansions”-Therapien, die den Ausbruch der Huntington-Krankheit verzögern könnten. Weiterlesen
Huntington-Krankheit-Therapiekonferenz 2026 – Tag 3
⏱️ 29 Minuten Lesezeit | Tag 3 der HD Therapeutics Conference widmet sich bahnbrechenden wissenschaftlichen Erkenntnissen, neuen Instrumenten und zukunftsweisenden Ideen, die die HD-Forschung hin zu besseren Behandlungsmethoden vorantreiben. Weiterlesen
Huntington-Therapiekonferenz 2026 – Tag 2
⏱️ 18 Min. Lesezeit | HDBuzz meldet sich zurück mit Tag 2 der 21. jährlichen CHDI HD Therapeutics Conference in Palm Springs, Kalifornien. Wir erfuhren von neuen Techniken, mit denen sich die Biologie der Huntington-Krankheit außergewöhnlich detailliert untersuchen lässt. Weiterlesen
Huntington-Krankheit-Therapiekonferenz 2026 – Tag 1
⏱️ 33 Min. Lesezeit | HDBuzz ist auf der Huntington-Therapiekonferenz des CHDI und berichtet live über die neuesten Forschungsergebnisse. Freuen Sie sich auf spannende Wissenschaft! Weiterlesen
Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Ein orales Medikament gegen die Huntington-Krankheit kann in Australien eine beschleunigte Zulassung erhalten. Dies ist zwar noch keine vollständige Zulassung, ebnet aber den Weg, um Betroffenen die einmal täglich einzunehmende Tablette möglicherweise früher zugänglich zu machen. Weiterlesen
Die Zukunft von uniQure: Die FDA fordert weitere Daten zur AMT-130-Gentherapie.
Die FDA fordert weitere Daten, bevor sie AMT-130 für die Behandlung der Huntington-Krankheit in den USA zulässt. Im März 2026 teilte uniQure in einem Update mit, dass die aktuellen Phase-1/2-Daten für die Behörde nicht ausreichend seien. Eine neue randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie könnte erforderlich sein. Weiterlesen
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