Auf der Überholspur: uniQure und die FDA sind auf dem gleichen Weg zur beschleunigten Zulassung

Am 10. Dezember 2024 erhielten wir von uniQure ein regulatorisches Update zu ihrem Medikament AMT-130, das sie in der Klinik für die Huntington-Krankheit (HD) vorantreiben. In dem Telefonat kündigte uniQure an, sich mit der FDA in wichtigen Punkten abzustimmen, um eine beschleunigte behördliche Zulassung zu erhalten. Zu diesem Programm sagte Matt Kapusta, der CEO von uniQure, dass sie […]

Zwischenupdate von Vico Therapeutics zu ihrem CAG-Zielmedikament VO659

Vico Therapeutics hat kürzlich auf mehreren Konferenzen ein Zwischenupdate zu ihrer klinischen Studie der Phase 1/2a präsentiert, in der ihr Medikament VO659 getestet wird, das auf die sich wiederholenden CA-Gs bei Menschen mit Huntington-Krankheit (HD) abzielt. Diese Daten deuten darauf hin, dass VO659 möglicherweise in der Lage ist, die Werte des toxischen HD-Proteins in der kleinen Gruppe von […] zu senken.

Dank an die Huntington-Familiengemeinschaft für die Förderung der Forschung

Im Geiste der Dankbarkeit möchte das Redaktionsteam von HDBuzz an diesem Giving Tuesday über die einzigartige und transformative Rolle nachdenken, die die Huntington-Familiengemeinschaft bei der Förderung der wissenschaftlichen Forschung spielt. Von ihrer Widerstandsfähigkeit angesichts dieser äußerst schwierigen Krankheit bis hin zu ihren außergewöhnlichen Beiträgen zu wissenschaftlichen Studien – die Huntington-Familiengemeinschaft […]

Selbstbestimmung auf dem Weg zur Huntington-Krankheit: die Rolle der erweiterten Behandlungsplanung

Hier berichten wir über einen Bericht über Advanced Care Planning (ACP), der von klinischen Forschern am University College London erstellt wurde und uns daran erinnert, dass es Dinge gibt, die man jetzt tun kann, um das Leben von Menschen mit Huntington-Krankheit zu verbessern. Bis wir Medikamente haben, die das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamen, kann Seelenfrieden etwas […]

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Klinische Forschungsplattform

Enroll-HD ist eine klinische Forschungsplattform und die weltweit größte Beobachtungsstudie für Huntington-Krankheitsfamilien.

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