Skyhawks Medikamentenstudie startet in den USA
Im Rahmen der FALCON-HD-Studie von Skyhawk wurden in den USA die ersten Teilnehmer mit dem Medikament SKY-0515 behandelt. Die einmal täglich einzunehmende Tablette zielt auf zwei Hauptursachen der Huntington-Krankheit ab, aber kann sie den Krankheitsverlauf tatsächlich verlangsamen? Das ist die zentrale Frage, die diese Studie beantworten soll.
Die FDA hat den Mai 2027 als Entscheidungstermin für die AMT-130-Gentherapie zur Behandlung der Huntington-Krankheit festgelegt.
Die FDA hat den Antrag von uniQure für AMT-130, eine experimentelle Gentherapie gegen Chorea Huntington, angenommen und Mai 2027 als Entscheidungstermin festgelegt. Hier erfahren Sie, was dieser Meilenstein bedeutet und was noch geschehen muss.
Oktober 2026: Dieser Monat in der Huntington-Forschung
Von hartnäckigen Gedanken und Schweinen als Modellorganismen für die Huntington-Krankheit bis hin zu DNA-Reparaturmechanismen und vielversprechenden Ergebnissen klinischer Studien – der Oktober brachte neue Erkenntnisse zur Huntington-Krankheit. Hier ist, was Sie vielleicht verpasst haben!
Huntingtin wird abgelehnt: Alnylams Brezosiran zeigt vielversprechende frühe Ergebnisse
Eine von Alnylam entwickelte experimentelle Behandlung für die Huntington-Krankheit zeigte bereits nach einer einzigen Dosis eine lang anhaltende Senkung des Huntingtin-Gens und lieferte vielversprechende erste Sicherheitsdaten. Eine Zulassungsstudie ist nun für 2027 geplant, um zu klären, ob das Medikament Brezosiran den Krankheitsverlauf der Huntington-Krankheit verlangsamen kann.
MSH3 wird bestohlen: Neue Erkenntnisse zur CAG-Repeat-Expansion
Wissenschaftler entdeckten eine Bindungstasche auf dem Protein MSH3, die es diesem ermöglicht, CAG-Wiederholungen enthaltende DNA zu binden. Durch Blockierung dieser Interaktion verlangsamten sie das Wachstum von CAG-Wiederholungen in den Zellen, ohne das Protein vollständig zu entfernen.
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