Geschrieben von Jen Ware und Jeff Long

Bevor Sie beginnen…

Eine kurze Liste von Dingen, die unserer Meinung nach wichtig sind, bevor Sie mit Ihrer Analyse beginnen.

Befinden Sie sich in der „Rückseite eines Umschlags“-Phase Ihres Studiums? Fantastisch. Das ist der perfekte Zeitpunkt, dies zu lesen. Weiter unten? Das ist auch okay. Hoffentlich sind hier für jetzt oder das nächste Mal einige hilfreiche Ratschläge dabei. Glaubst du, dass du das alles schon weißt? Eindrucksvoll! Nichts des oben Genannten? Nun, wir versprechen, dass die Lektüre dieses Eintrags weniger als drei Minuten dauert.

Okay, hier ist unsere Liste der Dinge, die unserer Meinung nach wichtig sind, bevor Sie mit Ihrer Analyse beginnen:

Stellen Sie zunächst sicher, dass Sie Ihre eindeutig definieren Fragestellung Und Ziele. Es mag verblüffend offensichtlich klingen, aber selbst erfahrene Profis können mit vage definierten Fragen und Zielen zu kämpfen haben. Dies kann die Tür zu allen möglichen Problemen in der Zukunft öffnen (lesen Sie weiter).

Suchen Sie als Nächstes nach Literatur. Wurde diese Frage bereits beantwortet? Ausreichend? Was fügt Ihre vorgeschlagene Forschung hinzu? Alles gute Dinge, die man von Anfang an klar darlegen sollte (und die nützlich sind, wenn man sie beim Verfassen des Abschnitts „Forschung im Kontext“ für Zeitschriften wie Lancet Neurology zur Hand hat).

Als nächstes – was ist Ihr Bevölkerung von Interesse? Über welche Art oder Gruppe von Personen möchten Sie Rückschlüsse ziehen können? Zum Beispiel Menschen im frühen/späten Krankheitsstadium? Und wie werden Sie diese Zielgruppe operationalisieren (d. h. praktisch definieren)? Ihre Interessengruppe könnte sehr eng (z. B. alle prämanifesten, beidhändigen französischen Geiger mit einer CAG-Wiederholungslänge von 47) oder sehr breit (z. B. alle Träger der Huntington-Krankheits-Generweiterung) sein.

Und so, zu den Daten! Aber Moment, gibt es: a) geeignete Daten und b) genügend Daten, damit Sie Ihre Forschungsfrage fundiert und rigoros beantworten können? Dies wird als a bezeichnet Machbarkeitsbewertung. Sie sollten sicherstellen, dass die Anzahl der interessierenden Personen in Ihrem Datensatz (dh Ihre Stichprobengröße) groß genug ist, um aussagekräftige Ergebnisse zu generieren (nicht immer einfach zu definieren!). Ihre Analysen sollten über die entsprechende Leistung verfügen, um den gewünschten Effekt zu erkennen. Wenn eine Power-Analyse nicht angemessen ist (z. B. wenn die Studie explorativ ist und keine inferenziellen Statistiken gemeldet werden), sollte dies in Ihrem statistischen Analyseplan ausdrücklich angegeben werden.

Apropos Analysen: Wir empfehlen dringend Zusammenarbeit mit einem Statistiker während des gesamten Forschungsprozesses (nicht nur, wenn Sie möchten, dass jemand Ihr lineares gemischtes Modell ausführt). Ein Statistiker kann mit Ihnen zusammenarbeiten, um klar definierte Forschungsziele zu formulieren, einen statistischen Analyseplan zu entwerfen, Trennschärfe-/Stichprobengrößenanalysen durchzuführen und Sie bei der Berichterstattung und Interpretation der Ergebnisse sowie bei der Handhabung und Analyse Ihrer Daten zu unterstützen.

Haben wir schon erwähnt? statistischer Analyseplan? Ja, das haben wir. Und wir werden hier noch näher auf sie eingehen, da sie ein entscheidender Bestandteil jeder sorgfältig durchgeführten Studie sind. Ihr statistischer Analyseplan (SAP) – den Sie vielleicht in Betracht ziehen sollten Voranmeldung – sollte Folgendes klar ansprechen:

Ziele: Was sind Ihre Studienziele (primär, sekundär, explorativ)?

Datensatz: Welche Datensätze werden Sie verwenden und wie wird Ihre interessierende Population operativ definiert?

Interessante Maßnahmen: Welche Maßstäbe sind für Sie von Interesse (Ergebnis, Exposition, Kovariaten)? Sind Sie sicher, dass die Variablen Ihre beabsichtigten interessierenden Messwerte erfassen? Wir empfehlen, sich mit dem Datensupport anzufreunden Dokumentation.

Datenreinigung: Woraus besteht Ihre Datenbereinigung und Qualitätskontrolle? Wie können Sie beispielsweise Ausreißer in Ihrem Datensatz identifizieren? Geben Sie Ihre Methode vorab an und überlegen Sie, Ergebnisse sowohl mit als auch ohne Ausreißer zu melden.

Fehlende Daten: Wie gehen Sie mit fehlenden Daten um?

statistische Methoden: Welche statistischen Methoden werden Sie für Ihre Analyse verwenden? Die Eigenschaften Ihrer Ergebnisvariablen bestimmen häufig die statistische Methode (z. B. kontinuierliches Ergebnis vs. binäre Ergebnisse), ebenso wie der Zeitpunkt der Messungen (z. B. Querschnitt vs. Längsschnitt) oder das Erreichen eines Meilensteinereignisses (z. B. Zeit von der Geburt bis zur motorischen Entwicklung). Diagnose).

Modifikator- und Confounder-Variablen: Welche wichtigen Modifikatoren und/oder Störvariablen sollten Sie in Ihre Analyse einbeziehen? Die Terminologie variiert, aber Modifikatoren sind Variablen, die miteinander interagieren (z. B. Länge und Alter der CAG-Wiederholungen kann so interagieren, dass die Kombination aus langem CAG und hohem Alter mit einer viel stärkeren Progression verbunden ist, als durch die einzelnen Variablen, d. h. die Haupteffekte, erklärt werden kann. Die Interaktion zwischen CAG-Länge und Alter wird üblicherweise modelliert, wohingegen die Interaktion von Variablen mit dem Geschlecht in manchen Kontexten wichtig sein kann und die Interaktion von Variablen mit der Bildung für kognitive Variablen. Confounder sind Variablen, die sich sowohl auf ein Ergebnis als auch auf einen Prädiktor auswirken und einen falschen Zusammenhang zwischen beiden hervorrufen (z. B. haben Teilnehmer an Enroll-HD, die in der Vergangenheit Drogen konsumiert haben, mildere motorische Symptome als diejenigen ohne Vorgeschichte, aber der Zusammenhang ist aufgrund ersterer falsch neigen dazu, kürzere CAG-Erweiterungen zu haben. In diesem Fall ist die CAG-Länge ein Störfaktor für die falsche Beziehung zwischen der Vorgeschichte des Drogenkonsums und motorischen Symptomen. Vergessen Sie nicht, gegebenenfalls den Zeitpunkt zu berücksichtigen, zu dem Kovariatenwerte gezogen werden.

Behandlung der Vielfalt. Wenn Sie mehrere Ergebnisse/Zusammenhänge untersuchen, werden Sie dann mehrere Vergleiche berücksichtigen? Beschreiben Sie, ob und auf welcher Ebene eine Korrektur der familienbezogenen Fehlerrate oder der Rate falscher Entdeckungen durchgeführt wird (und stellen Sie sicher, dass Sie alle durchgeführten Analysen melden).

Sicherstellen Reproduzierbarkeit. In Betracht ziehen Vorregistrierung Ihres Analyseplans und Archivierung von Analyseskripten.

Zum Schluss noch ein kleiner Gruß an uns Analyseressourcen Abschnitt. Schauen Sie sich die neuen Daten an Dokumentation Hub, und Sie können auch mehr über verfügbare statistische Beratungsressourcen erfahren, wie z Unabhängiger Ständiger Statistikausschuss.

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Klinische Forschungsplattform

Enroll-HD ist eine klinische Forschungsplattform und die weltweit größte Beobachtungsstudie für Huntington-Krankheitsfamilien.

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