New York, NY, 21 septembre 2022 ; L'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis de qualification qui détaille les facettes du registre Enroll-HD, de l'étude observationnelle principale et de la plateforme de recherche clinique qui sont particulièrement adaptées à l'approbation réglementaire post-autorisation. Un avis scientifique sur Enroll-HD a été demandé en mars 2021 dans le cadre d'une initiative récemment lancée par l'EMA visant à faciliter l'utilisation des données provenant de registres bien développés et complets dans le suivi des produits médicaux après autorisation. Il est important de noter que l'avis de l'EMA indique que l'étude « Enroll-HD est bien adaptée » et « peut être une source de données secondaires pour les études sur l'utilisation des médicaments et les études de sécurité et d'efficacité post-autorisation (PASS et PAES) » ; ces dernières études « peuvent également être imbriquées dans Enroll-HD » pour fournir des données primaires.

Enroll-HD a été lancé en 2012 par CHDI Foundation, Inc. pour accélérer la recherche et le développement thérapeutique sur la maladie de Huntington et a recruté plus de 28 000 participants (plus de 21 000 sont actuellement activement engagés) dans plus de 150 sites cliniques dans 23 pays à travers le monde. Les participants subissent des évaluations de base standardisées et une collecte d'échantillons biologiques lors de leurs visites annuelles, avec des évaluations étendues ou facultatives menées à la discrétion du chercheur principal ou du participant, respectivement.
« Cet avis de l'EMA est une très bonne nouvelle pour le développement de médicaments contre la maladie de Huntington, car il accélérera la collecte de données post-autorisation », a déclaré Cristina Sampaio, MD, PhD, directrice clinique de CHDI. « Cela ajoute considérablement à ce vers quoi la communauté entière travaille : une procédure d'approbation des médicaments rigoureuse et rationalisée pour la maladie de Huntington. »

L'avis de l'EMA a souligné des aspects favorables d'Enroll-HD, notamment sa représentation complète des participants et la collecte de données sur tout le spectre de la maladie, la rétention élevée des participants, la flexibilité de la plateforme pour s'adapter aux exigences réglementaires, le contrôle systématique de la qualité des données qui garantit l'intégrité et la fiabilité, et un vaste mécanisme de partage de données.

Lisez l'Avis de qualification de l'EMA en entier.

Pour plus d'informations, veuillez contacter Tim McLean (Tim.McLean@Enroll-HD.org) ou Jenny Townhill (Jenny.Townhill@Enroll-HD.org).