Además de ser un estudio clínico observacional (que está diseñado para estudiar cómo ocurre la EH en humanos y no prueba ningún medicamento), Enroll-HD también es una plataforma de investigación clínica; Esto significa que los estudios clínicos más pequeños que analizan ciertos aspectos de la EH en personas también están conectados al Enroll-HD, y estos estudios a menudo utilizan los mismos sitios clínicos y reclutan a personas que ya participan en el Enroll-HD. Estos estudios podrían estar explorando factores que influyen en la salud de las personas con EH, o investigando una mejor manera de medir los cambios causados por la enfermedad, o recopilando recursos de investigación extremadamente valiosos, como el líquido cefalorraquídeo, que pueden darnos una imagen más clara de lo que está sucediendo en un cerebro con EH. Cuando se registra en Enroll-HD, puede optar por que el personal de su sitio local se comunique con usted en caso de que estén disponibles oportunidades de investigación adecuadas como esta que estén buscando voluntarios como usted.

También puede tener la oportunidad de participar en un ensayo clínico, en el que normalmente se prueban medicamentos nuevos para ver si pueden prevenir o tratar una enfermedad en las personas; A veces se les llama ensayos “intervencionistas”, lo que significa que el fármaco que se prueba es una intervención médica. (Estos ensayos intervencionistas son diferentes de los estudios “observacionales” como el Enroll-HD, que está diseñado para estudiar cómo ocurre la EH en humanos y no prueba ningún medicamento).

Si una empresa farmacéutica o de biotecnología tiene un nuevo medicamento para la EH que requiere pruebas clínicas en personas, generalmente acuden al Enroll-HD para ayudar a identificar qué sitios clínicos en todo el mundo son los más adecuados para su ensayo. Parte de este proceso implicará que los investigadores de cada centro clínico busquen en la base de datos Enroll-HD personas que ya hayan dicho que están dispuestas a ser contactadas sobre ensayos clínicos. Si usted aceptó en su formulario de consentimiento ser contactado y tiene las características adecuadas para el ensayo (que serán diferentes para cada uno), su neurólogo u otra persona en el sitio donde recibe atención se comunicará con usted para ver si está interesado en participar. Nadie fuera de su sitio clínico local al que acude para sus visitas Enroll-HD podrá ver ninguna información de identificación, como su nombre, dirección o fecha de nacimiento.

Ser voluntario para cualquier estudio o ensayo depende completamente de usted y siempre es su elección. Cualquiera que sea la elección que haga, no afectará su atención; aún puede ser parte del Enroll-HD incluso si no desea participar en otros estudios o ensayos.

Un ensayo clínico es la forma estándar de probar sistemáticamente si un nuevo medicamento puede proporcionar un beneficio clínico a las personas, es decir, si el nuevo medicamento puede prevenir o tratar una enfermedad en las personas. A veces se les llama ensayos “intervencionistas”, lo que significa que el fármaco que se prueba es una intervención médica. (Estos ensayos intervencionistas son diferentes de los estudios “observacionales” como el Enroll-HD, que está diseñado para estudiar cómo ocurre la EH en humanos y no prueba ningún medicamento). Los ensayos clínicos a menudo prueban medicamentos, pero también se pueden probar de esta manera otros tipos de tratamientos (como regímenes de ejercicio y fisioterapia, o procedimientos quirúrgicos como la estimulación cerebral profunda).

No importa qué tan bien parezca funcionar un medicamento nuevo (o incluso un medicamento ya aprobado para otra enfermedad) en modelos animales de enfermedad, ese medicamento debe probarse en un grupo grande de personas para comprobar si también funciona en humanos y encontrar averiguar qué efectos secundarios podría causar. Dado que los modelos humanos y animales son muy diferentes, la mayoría de los posibles nuevos medicamentos probados en ensayos clínicos no son aprobados por diversas razones. Sin embargo, cualquiera que sea el resultado de un ensayo, lo que aprendemos de estos ensayos en humanos suele ser extremadamente importante para la siguiente ronda de desarrollo de fármacos.

La razón principal por la que los ensayos clínicos a menudo avanzan más lentamente de lo que los pacientes y sus familias quisieran es que la seguridad es absolutamente primordial; existen muchas regulaciones para garantizar que se haga todo lo posible para que los participantes de la investigación no sufran daños. Esto significa montañas de papeleo para comprobar que las cosas se están haciendo correctamente y dentro de las normas y reglamentos estrictamente aplicados, por muy buenas razones.

Otra razón es el reclutamiento; Encontrar suficientes personas en la etapa “correcta” de su enfermedad y que estén dispuestas a ofrecerse como voluntarias para un ensayo clínico en particular suele ser difícil y requiere mucho tiempo, especialmente en el caso de enfermedades raras como la EH.

Todos los ensayos clínicos realizados en los EE. UU. y Europa (incluidos los ensayos que tienen sitios clínicos en otras partes del mundo) deben obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o ambas. De manera similar, casi todos los ensayos clínicos también son supervisados por Juntas de Revisión Institucional (IRB) locales que incluyen médicos y científicos, así como miembros de la comunidad. Todos los ensayos implican algún nivel de riesgo, esa es la naturaleza de la investigación, pero los IRB revisan el protocolo que establece cómo se realizará el estudio para asegurarse de que los riesgos sean razonables y proporcionales al beneficio potencial. Si decide ofrecerse como voluntario para un ensayo clínico, el formulario de consentimiento informado que firme antes de comenzar detallará claramente los riesgos y beneficios potenciales; debe discutir estas y cualquier otra pregunta con su médico y otros profesionales de la salud.

No necesariamente. La mayoría de los ensayos no incluyen atención médica completa; de todos modos, usted acudirá a sus médicos habituales. Además, aunque a veces el fármaco que se está probando supone una mejora real con respecto a las alternativas actuales, puede resultar no muy eficaz o provocar efectos secundarios.

Debe averiguar si tendrá que modificar sus medicamentos actuales y quién será responsable de su atención médica. Es bueno saber desde el principio cuánto tiempo se espera que dure el estudio, aunque siempre tiene derecho a retirarse de cualquier ensayo o estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.

Quizás se pregunte por qué el equipo de investigación cree que este tratamiento será eficaz o si se ha estudiado antes. Otra buena pregunta podría ser: si el medicamento experimental funciona para usted, ¿podrá seguir recibiéndolo una vez finalizado el estudio?

Los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. tienen listas más completas de preguntas que podría considerar hacer (Ensayos clínicos de los NIH; Los ensayos clínicos de los NIH y usted). El Consejo de Investigación Médica del Reino Unido También proporciona más información sobre los ensayos clínicos.