Die Clinical Neuroimaging Unit am CHDI bietet eine Wissensbasis zum Stand der bildgebenden Biomarkerforschung bei der Huntington-Krankheit mit Schwerpunkt auf PET und MRT. Die Gruppe verfügt über umfassende Fachkenntnisse in der erstmaligen Validierung neuer Radioliganden am Menschen, einschließlich solcher, die auf mutiertes Huntingtin abzielen, in der Entwicklung struktureller und funktioneller MRT-Bildgebungsmaßnahmen, die Marker für das Fortschreiten der Krankheit liefern, sowie in klinischen und translationalen Forschungsstudien, die die Entwicklung von Biomarkern zur Messung der Reaktion auf Intervention unterstützen.

Die Neuroimaging-Einheit gibt Empfehlungen für Beobachtungs- oder Interventionsstudien, darunter:

• Erste Validierung neuer Radioliganden, Dosimetrie und kinetischer Analysetechniken am Menschen; Forschungsstudien mit etablierten Tracern bei der Huntington-Krankheit
• Bilddaten- und Softwareanforderungen bei der Einführung des HD-ISS-Staging-Systems (Caudatumsvolumen und Putamenvolumen sind wichtige Marker für den Übergang von Stadium 0 zu Stadium 1)
• Auswahl optimaler Bildgebungsmethoden und Endpunkte für interventionelle Studien basierend auf statistischer Aussagekraft, Art und Zielen der Studie
• Softwaretools und Analyseansätze für Bilddatenverarbeitung, Qualitätskontrolle und Biomarker-Extraktion
• Konzeptionelles und technisches Wissen für die Zusammenführung und gemeinsame Nutzung von Bilddaten

Die Clinical Wet Biomarkers Research Unit am CHDI steht für wissenschaftliche Beratung zur Verfügung. Diese Einheit wurde eingerichtet, um zu zeigen, wie Biomarker aus Bioproben, die durch präklinische Modelle oder andere neurodegenerative Erkrankungen entdeckt wurden, im Zusammenhang mit der Beurteilung oder Behandlung der Huntington-Krankheit genutzt werden können.

Das Wet Biomarkers-Team kann kompetente Beratung bei der Entwicklung klinischer Biomarker-Assays bieten und Strategien für die Weiterentwicklung translationaler Biomarker von der präklinischen zur klinischen Anwendung vorschlagen. Ihr Fachwissen umfasst eine Reihe von Arten von Biomarkern, darunter Nukleinsäuren, Metabolite und Proteine, sowie eine Reihe von Trägermaterialien, darunter Blut, Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit und andere. Dieses Team kann auch Empfehlungen für die Sammlung von Bioproben geben, einschließlich Methoden und Protokollen für Sammlung, Lagerung und Qualitätskontrolle. 

Für wissenschaftliche Beratung steht die Statistik- und Modellierungseinheit des CHDI zur Verfügung. Diese Abteilung ist für die Konzeption von Krankheitsverlaufsmodellen verantwortlich, die bei der Charakterisierung des Phänotyps der Huntington-Krankheit helfen, insbesondere im Hinblick auf das Design klinischer Studien für therapeutische Studien. Einige Beispiele für eine solche Analyse umfassen die Entwicklung des CAP-Scores, des PIN-Scores, die Berechnung minimaler klinisch wichtiger Unterschiede für verschiedene klinische Bewertungen und die Analyse von Komorbiditäten im Enroll-HD-Datensatz.

Das Statistik- und Modellierungsteam kann Sponsoren fachkundige Beratung zu Stichprobengrößenberechnungen, Strategien zur Vergrößerung von Studienkohorten, korrelierende Bildgebung und klinische Bewertungen für Studienpopulationen sowie die Eignung klinischer Endpunkte für die klinische Studie bieten. Das Team kann Sponsoren auch bei der spezifischen Datenanalyse im Zusammenhang mit ihrem Studiendesign unterstützen.

Die Clinical Outcomes Unit am CHDI steht für wissenschaftliche Beratung zur Verfügung. Diese Einheit arbeitet mit Wissenschaftlern, der Industrie und Aufsichtsbehörden zusammen, um Bewertungen zu entwickeln, die die Auswirkungen der Krankheit auf Menschen mit der Huntington-Krankheit und ihre Familien messen. Ihr Ziel ist es, ungedeckte Bedürfnisse in mehreren Bereichen zu erfüllen, indem sie eine Reihe von Bewertungsmethoden und -modalitäten nutzen, darunter von Patienten berichtete Ergebnisse, von Ärzten berichtete Ergebnisse, von Beobachtern berichtete Ergebnisse und leistungsbasierte Messungen. Ihr Ziel ist es, der Huntington-Gemeinschaft zuverlässige und valide Beurteilungen zur Verfügung zu stellen, um die Pathophysiologie von Krankheiten und die Auswirkungen von Interventionen auf das Fortschreiten der Krankheit zu untersuchen und zu verstehen.

Zu den Fachgebieten der Clinical Outcomes Unit gehören HK Instrumente über Funktion, Kognition, Motorik und Verhalten; digitale Maßnahmen; Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung (HEOR); und Einsicht/Anosognosie. 

Sponsoren können in allen Phasen der Protokollentwicklung äußerst erfahrene Huntington-Kliniker und Forscher konsultieren.

Die klinische CHDI-Gruppe kann Ratschläge zur optimalen Teilnehmerpopulation sowie zu klinischen und Biomarker-Ergebnissen während der Protokollentwicklung geben, und das Enroll-HD Clinical Trial Committee (CTC) bietet beratende Überprüfung fortgeschrittener Protokolle. Das CTC-Protokollprüfungskomitee besteht aus Experten auf dem Gebiet der Huntington-Krankheit mit klinischem und wissenschaftlichem Hintergrund in den Bereichen Neurologie, Bewegungsstörungen und Neurochirurgie.