Aufbauend auf Enroll-HD
Aufbauend auf Enroll-HD
Plattform
Enroll-HD als Plattform
In mancher Hinsicht ist Enroll-HD gar nicht so ungewöhnlich. Wie andere Beobachtungs- oder „Natural History“-Studien überwacht es Symptome und zugrunde liegende Veränderungen, die durch Krankheiten im Laufe der Zeit verursacht werden. Über einen langen Zeitraum hinweg werden jedes Jahr Informationen von denselben Personen gesammelt. Die Informationen können eine große Hilfe bei der Suche nach Behandlungen sein, da sie zuverlässige Messungen darüber liefern, was bei der Huntington-Krankheit im Gehirn und im Rest des Körpers passiert. Und es ist wichtig für die Erprobung neuer Medikamente, die das Fortschreiten der Krankheit verhindern oder verlangsamen sollen; Der einzige Weg, um festzustellen, ob eine Behandlung wirklich wirkt, ist eine genaue Aufzeichnung dessen, was normalerweise im Verlauf der Krankheit passiert. Dann kann in klinischen Studien Freiwilligen das Medikament verabreicht und die Ergebnisse mit dem vorhergesagten Krankheitsverlauf verglichen werden. Aus all diesen Gründen ähnelt Enroll-HD stark anderen Beobachtungsstudien zu Krankheiten wie Parkinson und Alzheimer.
In einer durchschnittlichen Arzneimittelstudie nehmen zwei Drittel der Standorte nicht genügend Patienten auf.
Aber in anderer Hinsicht ist Enroll-HD ganz anders, da es im Gegensatz zu den meisten Studien Beobachtungen mit neuen Möglichkeiten für Forscher kombiniert, Teilstudien durchzuführen, die spezifische wissenschaftliche Fragen stellen, sagt Bernhard Landwehrmeyer, MD, der Hauptforscher von Enroll-HD. „Die Idee ist, dass man die Sammlung einiger Standarddatensätze mit einer gezielten hypothesenbasierten Datensammlung kombiniert“, sagt er. „Indem Sie dies in einer Plattform vereinen, entlasten Sie die Patienten und das Studienzentrum und machen es viel effizienter.“
Enroll-HD hat auch ein praktisches Ziel: die gesamte Huntington-Forschung zu vereinfachen und den Prozess der Suche nach Medikamenten und anderen Ansätzen, die wirklich funktionieren, zu beschleunigen. Anstatt auf die Nutzung durch eine ausgewählte Gruppe von Forschern beschränkt zu sein, ist es als Gemeinschaftsressource konzipiert, die es anderen Forschern ermöglicht, ihre Projekte schneller und effizienter durchzuführen (weitere Informationen zur Funktionsweise finden Sie unter „Enroll-HD als öffentliche Ressource“). ). Aus diesem Grund wird es Plattform genannt – es handelt sich um eine Struktur, die andere Arbeiten unterstützt.
Für jedes erfolgreiche neue Medikament werden 2.094 Patienten in medizinische Studien aufgenommen.
Im Grunde stellt es eine „Willkommensmatte“ für Forscher und Pharmaunternehmen dar, die sich mit der Huntington-Krankheit befassen möchten, und stellt viele der wesentlichen Bestandteile für eine klinische Studie bereit, wie zum Beispiel ein globales Netzwerk von Forschungsstandorten, eine sorgfältig gepflegte Datenbank, die den Gesundheitszustand der Menschen im Laufe der Zeit verfolgt, und, was am wichtigsten ist, eine aktuelle, datenschutzgeschützte Datenbank von Menschen, die an der Huntington-Krankheit oder der Genmutation leiden und sich möglicherweise freiwillig für eine neue Studie melden möchten. „Man kann sich auf die Gruppe von Personen konzentrieren, die wahrscheinlich für eine Studie oder Studie in Frage kommen“, sagt Landwehrmeyer, und diese Personen können dann von ihrem eigenen Arzt eingeladen werden, daran teilzunehmen. (Weitere Informationen zur Funktionsweise finden Sie unter „Wie werde ich eingeladen an einer Studie teilzunehmen?“). „Sie machen die Arbeit viel effizienter.“ Es ist eine Grundlage, auf der alle anderen Huntington-Forscher aufbauen können.
Die Nadel im Heuhaufen
Die größte Herausforderung bei jeder klinischen Studie oder Studie ist es, genügend geeignete Leute für die Teilnahme zu finden. Einer Schätzung zufolge fließen 40 Prozent der Kosten für die Erprobung neuer Medikamente für alle Erkrankungen in die Suche nach den richtigen Teilnehmern – insgesamt etwa 1,9 Milliarden US-Dollar pro Jahr. Die Rekrutierung einer ausreichenden Anzahl von Personen dauert im Allgemeinen doppelt so lange wie vorgesehen, und das Ergebnis ist, dass 80 Prozent aller klinischen Studien nicht rechtzeitig abgeschlossen werden. Die Schwierigkeit, Teilnehmer zu finden, „macht Studien länger, als sie sein sollten“, sagt Cristina Sampaio, MD, PhD, Chief Clinical Officer von CHDI. „Und manchmal scheitern Studien einfach, weil es den Menschen nicht gelingt, die Patienten zu rekrutieren, die sie brauchen.“
Durch eine vollständige, gut dokumentierte Datenbank potenzieller Freiwilliger auf dem neuesten Stand der Technik (alle nur durch Code identifiziert, damit die Privatsphäre geschützt ist) können Pharmaunternehmen oder andere Wissenschaftler schnell herausfinden, ob die Studie, die sie durchführen möchten machbar ist – ob genügend Menschen mit dem Huntington-Gen, die sich im entsprechenden Stadium ihrer Krankheit befinden, am richtigen Ort sind, um an der Studie teilzunehmen. „Hier kommt es auf die Zeit an“, sagt CHDI-Präsident Robi Blumenstein. „Jedes Mal, wenn jemand sagt: ‚Wir möchten diese Art von Patienten mit dieser Kombination aus Alter und [HD-Gen-]CAG-Wiederholungen untersuchen‘, können wir in der Datenbank nachsehen und so schnell wie möglich die richtige Studie starten. ” Die Idee dahinter ist, dass dieses Wissen Pharmaunternehmen die Durchführung von Studien erleichtert und dabei hilft, die Huntington-Krankheit auf ihrer Prioritätenliste weiter nach oben zu rücken.
Aufgrund von Verzögerungen bei der Patientenrekrutierung dauert die Hälfte der klinischen Studien deutlich länger als geplant
Enroll-HD fungiert auf andere Weise als Plattform für andere Studien. Viele der für die Durchführung dieser zusätzlichen Projekte erforderlichen Unterlagen sind bereits vorhanden, da bei der Einführung von Enroll-HD an jedem Standort detaillierte Vereinbarungen getroffen werden. Das Personal vor Ort ist gut darin geschult, die Huntington-Symptome optimal zu messen.
Und die Krankengeschichte der potenziellen Freiwilligen – wie es ihnen in letzter Zeit ging, welche Medikamente sie eingenommen haben, sowie ihre Familiengeschichte – ist bereits dokumentiert, wobei mehrere Qualitätskontrollen durchgeführt werden, um sicherzustellen, dass alles korrekt ist. „Es spart Zeit und Geld, die bereits verfügbaren Informationen zu nutzen“, sagt Landwehrmeyer.
$20.000: Durchschnittliche Kosten für einen Patienten in der ersten Phase einer klinischen Studie
Diese Forschungsplattform steht auch Personen zur Verfügung, die sich mit anderen Aspekten der Huntington-Krankheit befassen. Wenn Forscher beispielsweise an besseren Methoden arbeiten möchten, um Veränderungen in der motorischen Kontrolle und unwillkürlichen Bewegungen bei der Huntington-Krankheit zu messen, hilft ihnen das Wissen, wie viele Menschen sich freiwillig melden könnten, bei der Planung, wo und wie die Studie durchgeführt werden soll und wie lange sie dauern wird. „Es hilft wirklich bei der Planung einer Studie und hilft, die Studie zeiteffizient durchzuführen“, sagt Michael Orth von der Universität Ulm. „Für Forscher ist das wirklich attraktiv. Sie ersparen sich viel Ärger.“
Es ist wie ein Smartphone
Sampaio schlägt vor, dass eine andere Art, über die Studie nachzudenken, wie ein Smartphone sei; So wie das Telefon Hardware bereitstellt, für die Programmierer Apps erstellen können, bietet Enroll-HD ein Basissystem, das es allen ermöglicht, mit denselben grundlegenden Protokollen und Verfahren zu arbeiten. Von diesem Ausgangspunkt aus kann man sich alle Studien, die andere Forscher erfinden und durchführen, wie Apps vorstellen, die Programmierer erstellen und dem Telefon hinzufügen.
So wie das Telefon Softwareprogrammierer dazu inspiriert, alle möglichen neuen und kreativen Apps zu entwickeln, soll Enroll-HD innovative Ideen zum Testen zur Behandlung der Huntington-Krankheit hervorbringen.
Eines der ungewöhnlichsten Dinge an Enroll-HD im Vergleich zu anderen Beobachtungsstudien ist vielleicht, dass es auch darauf ausgelegt ist, die Qualität der Pflege zu verbessern. Da so viele Menschen, die bereits wegen der Huntington-Krankheit behandelt werden, an der Studie beteiligt sein werden und die Methoden zur Behandlung der Huntington-Symptome (wie Physiotherapie oder Medikamente gegen psychiatrische Probleme) von Region zu Region sehr unterschiedlich sind, sollte ein Vergleich möglich sein Behandlungsschemata auf der ganzen Welt und identifizieren Sie die besten. Enroll-HD ermöglicht es, sorgfältig zu vergleichen, wie die Huntington-Krankheit in Australien, Argentinien und Österreich behandelt wird, und herauszufinden, was am besten funktioniert. Diese Informationen können dann weltweit geteilt werden. „Die Idee ist, diese Informationen auf angemessen vertrauliche Weise zu erfassen und in einer Datenbank abzulegen, damit sie einen zusätzlichen Nutzen haben“, sagt Blumenstein. „Dann können Sie sehen, welche Ansätze besser funktionieren, und Best Practices in allen Regionen austauschen.“
Es dauert durchschnittlich mehr als 8 Jahre, bis ein Medikament getestet wird
Da es sich bei Enroll-HD um eine so große Studie handelt – größer als jede andere vergleichbare Studie zu anderen neurodegenerativen Erkrankungen –, die lange dauern wird, besteht die Hoffnung, dass sie auch ein Leuchtturm für junge Forscher sein wird, die ihre Talente und Energie in den Kampf gegen die Huntington-Krankheit einbringen. Eine so große Gemeinschaftsstudie zu einer relativ seltenen Krankheit ist einzigartig und schafft eine wichtige Ressource und neue Forschungsmöglichkeiten, die junge Forscher dazu ermutigen werden, die Huntington-Krankheit als ein vielversprechendes Feld zu betrachten, in dem sie etwas bewirken können.
Die Studie schafft auch eine dauerhafte globale Gemeinschaft von Wissenschaftlern, Gesundheitsexperten, Patienten und Familien, sagt Sampaio. „Die Gesundheitsfachkräfte werden geschult und geschult und auf die Bedürfnisse der Gemeinschaft aufmerksam gemacht. Gleichzeitig werden Patienten und Familien besser darüber aufgeklärt, was in der Forschung vor sich geht und warum sie wichtig ist“, sagt sie. „Das ist ein äußerst positiver Prozess.“
Durch die Bereitstellung gemeinsamer Tools und gemeinsamer Ziele hat die Studie das Potenzial, die Huntington-Forschungsgemeinschaft weltweit zu vereinen. Es zu starten und zu pflegen ist ein großer Aufwand, aber die Früchte werden sich ziemlich schnell zeigen, prognostiziert Orth. „Der eigentliche Zweck besteht darin, Menschen zu behandeln, und Enroll-HD hat die Kraft, diesen Zweck wirklich gut zu erfüllen, Bürokratie und Ärger zu beseitigen und Ergebnisse zu liefern, die wahrscheinlich robust und zuverlässig sind“, sagt er. „Das ist das übergeordnete Ziel – wir wollen Menschen behandeln.“
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