Congrès de recherche clinique HD 2025 | Présentations
Le premier Congrès de recherche clinique sur la maladie de Huntington (HD) 2025 s'est tenu les 12 et 13 octobre à Nashville, dans le Tennessee. Son programme, élaboré conjointement par le Huntington Study Group et le CHDI, comprenait cette année des présentations approfondies, de nouvelles données sur les biomarqueurs et les évaluations de la maladie de Huntington, ainsi que des discussions prospectives sur la conception des essais cliniques. Les présentations enregistrées de la session Enroll-HD de ce congrès sont disponibles ci-dessous.
Index des vidéos
Journée de la recherche clinique (dimanche 12 octobre 2025)
Conférence principale - Progrès dans les développements cliniques
Merit Cudkowicz, MD, MSC, Institut de neurosciences Mass General Brigham et faculté de médecine de Harvard | Conférence principale : Conception des essais cliniques
Présentation non mise à disposition par le présentateur.
Mises à jour sur les essais cliniques de la maladie de Huntington
Victor Sung, docteur en médecine, Université d'Alabama à Birmingham | Principaux résultats de l'étude pivotale de phase I/II de l'AMT-130 d'uniQure, un candidat de thérapie génique expérimental visant à réduire le taux de huntingtine
Beth Borowsky, PhD, Novartis Pharmaceuticals | Votoplam dans la maladie de Huntington : résultats de l’étude de phase 2 PIVOT-HD et plans pour une étude de phase 3
Peter McColgan, MD, PhD, Roche | Vers des traitements modificateurs de la maladie de Huntington : une mise à jour de Roche
Meghan Miller, PhD, Skyhawk Therapeutics | SKY-0515 : Une petite molécule ciblant la cause de la maladie de Huntington – point sur le programme clinique
Présentation non mise à disposition par le présentateur.
Progrès dans la recherche sur les biomarqueurs
Hilary Wilkinson, PhD, CHDI | La cible mouvante : les défis liés à la mesure de l’instabilité des répétitions CAG pour les thérapies de la maladie de Huntington
David Hawellek, PhD, Roche | Quand les tests de recherche deviennent des outils de décision - (m)HTT et NfL
Kilian Hett, PhD, Centre médical de l'Université Vanderbilt | Circuit du liquide céphalo-rachidien dans la maladie de Huntington
Jamie Adams, docteur en médecine, Université de Rochester | Mesures numériques dans la maladie de Huntington
Perspectives de la recherche clinique
Jeff Long, PhD, Université de l'Iowa | Partie B : Antidopaminergiques et aggravation de la gravité clinique
Stan Lazic, PhD, Prioris.ai | Partie C : Contribution du diagnostic psychologique à la stadification HD-ISS
Journée de pratique clinique (lundi 13 octobre 2025)
Problèmes translationnels dans la maladie de Huntington
Sam Frank, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center et Harvard Medical School | Partie A : Le HD-ISS peut-il être utilisé en clinique ?
C Dirk Keene, MD, PhD, Université de Washington | Partie B : Besoins en neuropathologie dans la maladie de Huntington
Joel Braunstein, MD, MBA, C2N Diagnostics | Partie C : Épreuves et réussites dans la mise au point du premier test sanguin très précis pour le diagnostic de la maladie d’Alzheimer
Présentation non mise à disposition par le présentateur.
La science pour les cliniciens : sujets d’actualité qu’il est important de communiquer en clinique
Davina Hensman-Moss, MA (Oxon), MBBS, MRCP, PhD, Institut de neurologie de l'University College London | Partie A : Instabilité somatique : pourquoi elle est devenue une cible thérapeutique
David Howland, PhD, CHDI | Partie B : Émergence et importance potentielle du ciblage et de la réduction de la mutation du gène HTT1a/exon 1 dans la maladie de Huntington.
Les jeunes et la maladie de Huntington
Bruce E. Compas, PhD, Université Vanderbilt | Partie A : La cognition chez les jeunes : une perspective développementale sur la maladie de Huntington
Cristina Sampaio, MD, PhD, CHDI | Partie B : Justification des critères d’inclusion/d’exclusion des essais cliniques
Martha Nance, MD, Centre d'excellence HD de Hennepin HealthCare et Centre Parkinson de Struthers | Partie C : Réflexions sur le traitement de la maladie de Huntington juvénile
Blair Leavitt, MDCM, FRCP(C), Incisive Genetics | Excisions ciblées d'allèles sélectifs dans le gène HTT : la voie d'Incisive Genetics vers la clinique pour la maladie de Huntington
Christopher Mezias, PhD, Critical Path Institute | Un cadre de science réglementaire pour le développement de biomarqueurs et la poursuite de l'examen réglementaire dans la maladie de Huntington, utilisant l'IRM volumétrique comme étude de cas
Présentation non mise à disposition par le présentateur.
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