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EHDN y Enroll-HD Estrasburgo 2024 | Presentaciones

Del 12 al 14 de septiembre se celebró en Estrasburgo (Francia) la EHDN & Enroll-HD 2024, un evento que combinó la reunión plenaria bienal de la EHDN y el congreso Enroll-HD en una reunión conjunta. A continuación se muestran las presentaciones grabadas del componente Enroll-HD de esta reunión.

EHDN y Enroll-HD Estrasburgo 2024 | Presentaciones
Conferencia magistral
- Sarah Tabrizi; University College London | La enfermedad de Huntington en la actualidad: mecanismos y terapias
Modificadores genéticos y mosaicismo somático
- Bob Handsaker; Facultad de Medicina de Harvard | El «reloj del ADN en marcha»: expansión somática de la repetición CAG de Huntingtin y sus secuelas biológicas
- Davina Hensman Moss; University College London | Investigación de la variabilidad intergeneracional de la repetición HTT-CAG: Sperm-CAG
Desarrollo y envejecimiento en la EH
- Oliver Bartley; Universidad de Cardiff | Caracterización epigenética y transcripcional de hPSC-MSN
- Sandrine Humbert; Instituto del Cerebro de París | Contribución de un desarrollo anormal del cerebro a la enfermedad de Huntington
Conferencia magistral
- Harry Orr; Universidad de Minnesota | Construyendo puentes entre los trastornos de repetición del triplete CAG (glutamina) – HD y SCA1: un análisis comparativo
Implementación práctica de HD-ISS en investigación clínica
Avances obtenidos a través de Enroll-HD Parte 1: Biomarcadores y modelado
Avances obtenidos a través de Enroll-HD Parte 2: Apoyo a ensayos clínicos y estudios clínicos
Conferencia magistral
- Michael Panzara; Neurvati Neurosciences | Uso de diseños de ensayos innovadores para acelerar el desarrollo de fármacos en la enfermedad de Huntington
La próxima frontera de Enroll-HD
- Swati Sathe; CHDI | Enroll-HD 2.0: ¿Qué está cambiando y por qué?
- Matthew Roche; CHDI | selfEnroll-HD: una plataforma de estudio e investigación basada en teléfonos inteligentes
Avances obtenidos mediante Enroll-HD Parte 3: Diseño de ensayos clínicos novedosos

Conferencia magistral

Sarah Tabrizi; University College London | La enfermedad de Huntington en la actualidad: mecanismos y terapias

Modificadores genéticos y mosaicismo somático

Bob Handsaker; Facultad de Medicina de Harvard | El «reloj del ADN en marcha»: expansión somática de la repetición CAG de Huntingtin y sus secuelas biológicas

Davina Hensman Moss; University College London | Investigación de la variabilidad intergeneracional de la repetición HTT-CAG: Sperm-CAG

Desarrollo y envejecimiento en la EH

Oliver Bartley; Universidad de Cardiff | Caracterización epigenética y transcripcional de hPSC-MSN

Sandrine Humbert; Instituto del Cerebro de París | Contribución de un desarrollo anormal del cerebro a la enfermedad de Huntington

Conferencia magistral

Harry Orr; Universidad de Minnesota | Construyendo puentes entre los trastornos de repetición del triplete CAG (glutamina) – HD y SCA1: un análisis comparativo

Implementación práctica de HD-ISS en investigación clínica

Cristina Sampaio; CHDI | Panorama de HD-ISS: oportunidades y desafíos para el futuro

Jeffrey Long; Universidad de Iowa | Uso de HD-ISS para la planificación de ensayos clínicos

Mesa redonda sobre la HD-ISS: Walid Abi-Saab (uniQure), Peter McColgan (Roche), Amy-Lee Bredlau (PTC Therapeutics), Glenn Morrison (Annexon Biosciences)

Avances obtenidos a través de Enroll-HD Parte 1: Biomarcadores y modelado

Katrin Barth; EHDN | Muestras biológicas y datos de Enroll-HD: alcance y distribución

Jong-Min Lee; Hospital General de Massachusetts | Cómo el GWAS ejemplifica lo que se puede hacer con los datos de Enroll-HD: viaje para identificar modificadores genéticos de la EH

Douglas Langbehn; Universidad de Iowa | Datos séricos de NfL de muestras Enroll-HD para explorar este biomarcador

James Mills; Universidad de Iowa | Modelado con datos Enroll-HD – Enfoque en PIN HD

Avances obtenidos a través de Enroll-HD Parte 2: Apoyo a ensayos clínicos y estudios clínicos

Jenny Townhill; EHDN | Enroll-HD apoya los ensayos clínicos

Marcelo Boareto; Roche | Respuesta al placebo en HD: Comparación del grupo placebo en los datos de GENERATION HD1 vs Enroll-HD

Jamie Hamilton; CHDI | Cuantificación de los costos indirectos y de bolsillo en HD (estudio HD Charge)

Joaquim Ferreira; Universidad de Lisboa | Imaginando el futuro de la investigación clínica con Enroll-HD 2.0

Conferencia magistral

Michael Panzara; Neurvati Neurosciences | Uso de diseños de ensayos innovadores para acelerar el desarrollo de fármacos en la enfermedad de Huntington

La próxima frontera de Enroll-HD

Swati Sathe; CHDI | Enroll-HD 2.0: ¿Qué está cambiando y por qué?

Matthew Roche; CHDI | selfEnroll-HD: una plataforma de estudio e investigación basada en teléfonos inteligentes

Avances obtenidos mediante Enroll-HD Parte 3: Diseño de ensayos clínicos novedosos

Priyantha Herath; Alnylam | Ensayos clínicos tempranos en HD: la necesidad de actuar de forma temprana y cómo hacerlo

Andrew Wood; CHDI | Estrategia de biomarcadores en fase temprana, posibilidades de la imagenología/PET como biomarcador de compromiso con el objetivo

Tiago Mestre; Universidad de Ottawa | Modelo de puente: Variación del ensayo sin fisuras de la fase II a la III

Patrick Weydt; Hospital Universitario de Bonn | Un puente hacia el beneficio clínico

Mesa redonda entre ponentes

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