Nueva York, NY, 21 de septiembre de 2022; La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión de calificación que detalla facetas del registro Enroll-HD, el estudio observacional central y la plataforma de investigación clínica que son especialmente adecuadas para la aprobación regulatoria posterior a la autorización. En marzo de 2021 se solicitó asesoramiento científico sobre Enroll-HD en el marco de una iniciativa de la EMA lanzada recientemente para facilitar el uso de datos de registros completos y bien desarrollados en el seguimiento de productos médicos posteriores a la autorización. Es importante destacar que la opinión de la EMA afirma que “Enroll-HD es muy adecuado” y “puede ser una fuente de datos secundarios para estudios de utilización de medicamentos y estudios de seguridad y eficacia posteriores a la autorización (PASS y PAES)”; estos últimos estudios “también pueden anidarse en Enroll-HD” para proporcionar datos primarios.

Enroll-HD fue lanzado en 2012 por CHDI Foundation, Inc. para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico de la enfermedad de Huntington y ha reclutado a más de 28 000 participantes (actualmente más de 21 000 participan activamente) en más de 150 sitios clínicos en 23 países de todo el mundo. Los participantes se someten a evaluaciones básicas estandarizadas y recolección de muestras biológicas en sus visitas anuales, con evaluaciones extendidas u opcionales realizadas a discreción del investigador principal o participante, respectivamente.
"Este consejo de la EMA es realmente una buena noticia para el desarrollo de fármacos para la enfermedad de Huntington, ya que acelerará la recopilación de datos posteriores a la autorización", afirmó Cristina Sampaio, MD, PhD, directora clínica de CHDI. "Esto contribuye sustancialmente en lo que toda la comunidad está trabajando: una vía de aprobación de medicamentos rigurosa y simplificada para la enfermedad de Huntington".

El asesoramiento de la EMA destacó aspectos favorables de Enroll-HD, incluida su representación integral de los participantes y la recopilación de datos en todo el espectro de enfermedades, la alta retención de participantes, la flexibilidad de la plataforma para adaptarse a los requisitos regulatorios, el control sistemático de la calidad de los datos que garantiza la integridad y confiabilidad, y un amplio mecanismo para compartir datos.

Leer la Opinión de calificación de la EMA en su totalidad.

Para obtener más información, comuníquese con Tim McLean (Tim.McLean@Enroll-HD.org) o Jenny Townhill (Jenny.Townhill@Enroll-HD.org).