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EHDN & Enroll-HD Straßburg 2024 | Präsentationen

EHDN & Enroll-HD 2024 fand vom 12. bis 14. September in Straßburg, Frankreich, statt. Dabei wurden die alle zwei Jahre stattfindende Plenartagung des EHDN und der Enroll-HD-Kongress zu einer gemeinsamen Tagung zusammengefasst. Aufgezeichnete Präsentationen des Enroll-HD-Teils dieser Tagung werden unten angezeigt.

Hauptvortrag

Sarah Tabrizi; University College London | Die Huntington-Krankheit heute – Mechanismen und Therapie

Genetische Modifikatoren und somatischer Mosaizismus

Bob Handsaker; Harvard Medical School | Die „tickende DNA-Uhr“: Somatische Expansion der Huntingtin-CAG-Wiederholung und ihre biologischen Folgen

Davina Hensman Moss; University College London | Untersuchung der intergenerationellen HTT-CAG-Wiederholungsvariabilität: Sperm-CAG

Entwicklung und Alterung bei der Huntington-Krankheit

Oliver Bartley; Cardiff University | Epigenetische und transkriptionelle Charakterisierung von hPSC-MSNs

Sandrine Humbert; Paris Brain Institute | Beitrag einer abnormalen Gehirnentwicklung zur Huntington-Krankheit

Hauptvortrag

Harry Orr; Universität von Minnesota | Brücken bauen zwischen CAG-Triplett-(Glutamin-)Wiederholungsstörungen – HD und SCA1: eine vergleichende Analyse

Praktischer Einsatz von HD-ISS in der klinischen Forschung

Cristina Sampaio; CHDI | HD-ISS-Überblick: Chancen und Herausforderungen für die Zukunft

Jeffrey Long; Universität von Iowa | Verwendung des HD-ISS zur Planung klinischer Studien

Podiumsdiskussion zur HD-ISS: Walid Abi-Saab (uniQure), Peter McColgan (Roche), Amy-Lee Bredlau (PTC Therapeutics), Glenn Morrison (Annexon Biosciences)

Durch Enroll-HD erzielte Fortschritte Teil 1: Biomarker und Modellierung

Katrin Barth; EHDN | Enroll-HD Bioproben und Daten: Umfang und Verteilung

Jong-Min Lee; Massachusetts General Hospital | Wie die GWAS veranschaulicht, was man mit Enroll-HD-Daten machen kann: Reise zur Identifizierung genetischer Modifikatoren der Huntington-Krankheit

Douglas Langbehn; University of Iowa | NfL-Serumdaten aus Enroll-HD-Proben zur Erforschung dieses Biomarkers

James Mills; Universität von Iowa | Modellierung mit Enroll-HD-Daten – Fokus auf PIN HD

Durch Enroll-HD erzielte Fortschritte Teil 2: Unterstützung bei klinischen Tests und Studien

Jenny Townhill; EHDN | Enroll-HD-Unterstützung für klinische Studien

Marcelo Boareto; Roche | Placebo-Reaktion bei HD: Vergleich des Placebo-Arms in den Daten von GENERATION HD1 und Enroll-HD

Jamie Hamilton; CHDI | Quantifizierung indirekter und aus eigener Tasche zu tragender Kosten bei der Huntington-Krankheit (HD Charge-Studie)

Joaquim Ferreira; Universität Lissabon | Die Zukunft der klinischen Forschung mit Enroll-HD 2.0

Hauptvortrag

Michael Panzara; Neurvati Neurosciences | Einsatz innovativer Studiendesigns zur Beschleunigung der Arzneimittelentwicklung für die Huntington-Krankheit

Die nächste Grenze von Enroll-HD

Swati Sathe; CHDI | Enroll-HD 2.0: Was ändert sich und warum?

Matthew Roche; CHDI | selfEnroll-HD: eine Smartphone-basierte Studien- und Forschungsplattform

Durch Enroll-HD erzielte Fortschritte Teil 3: Neuartiges Design klinischer Studien

Priyantha Herath; Alnylam | Frühe klinische Studien bei Huntington: die Notwendigkeit eines frühen Beginns und wie man ihn durchführt

Andrew Wood; CHDI | Biomarker-Strategie für die frühe Phase, Möglichkeiten von Bildgebung/PET als Biomarker für die gezielte Anbindung

Tiago Mestre; Universität Ottawa | Brückenmodell: Variation der nahtlosen Phase-II-zu-III-Studie

Patrick Weydt; Universitätsklinikum Bonn | Brücke zum klinischen Nutzen

Podiumsdiskussion zwischen den Vortragenden

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