{"id":10281,"date":"2021-11-17T10:40:09","date_gmt":"2021-11-17T15:40:09","guid":{"rendered":"https:\/\/platform.enroll-hd.org\/?page_id=10281"},"modified":"2021-12-08T12:21:28","modified_gmt":"2021-12-08T17:21:28","slug":"using-observational-data-to-inform-clinical-trial-design","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/for-researchers\/analyzing-data\/using-observational-data-to-inform-clinical-trial-design\/","title":{"rendered":"Utiliser des donn\u00e9es d&#039;observation pour \u00e9clairer la conception des essais cliniques"},"content":{"rendered":"<style>.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button{text-align:center;}.elementor-10281 .elementor-element.elementor-element-c43db38 .jeg-elementor-kit.jkit-button .jkit-button-wrapper{padding:0px 0px 0px 0px;font-family:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-family ), Sans-serif;font-size:var( --e-global-typography-6cb29b0-font-size );font-weight:var( 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\/>\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<section class=\"elementor-section elementor-top-section elementor-element elementor-element-d799ba4 elementor-section-boxed elementor-section-height-default elementor-section-height-default\" data-id=\"d799ba4\" data-element_type=\"section\" data-e-type=\"section\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-container elementor-column-gap-default\">\n\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-column elementor-col-100 elementor-top-column elementor-element elementor-element-18a6d3d\" data-id=\"18a6d3d\" data-element_type=\"column\" data-e-type=\"column\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-widget-wrap elementor-element-populated\">\n\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-6b9acd4 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"6b9acd4\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h2 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Utiliser des donn\u00e9es d&#039;observation pour \u00e9clairer la conception des essais cliniques<\/h2>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-7a93c61 elementor-widget elementor-widget-heading\" data-id=\"7a93c61\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"heading.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t<h5 class=\"elementor-heading-title elementor-size-default\">Mod\u00e9lisation de la progression naturelle de la maladie de r\u00e9sultats potentiels d'essais cliniques.<\/h5>\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-b673a94 elementor-widget elementor-widget-text-editor\" data-id=\"b673a94\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"text-editor.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<p><em><strong>Introduction<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Un certain nombre de grandes \u00e9tudes observationnelles sur la progression de la MH ont \u00e9t\u00e9 men\u00e9es au cours des deux derni\u00e8res d\u00e9cennies (Biglan et al. 2016, Dorsey et al. 2013, Orth et al. 2011, Paulsen et al. 2014, Tabrizi et al. 2013). La plus grande de ces \u00e9tudes, Enroll-HD (Landwehrmeyer et al. 2017), est en cours et fournit des ensembles de donn\u00e9es librement accessibles aux chercheurs. L\u2019objectif principal de ces \u00e9tudes observationnelles est de fournir une meilleure compr\u00e9hension de l\u2019histoire naturelle mesurable de la MH, ce qui est n\u00e9cessaire pour \u00e9clairer la conception des essais cliniques de traitements candidats visant \u00e0 ralentir la progression de la maladie. Nous d\u00e9crivons ici quelques consid\u00e9rations cl\u00e9s concernant les donn\u00e9es observationnelles de MH et leur analyse qui sont particuli\u00e8rement pertinentes pour la conception des essais cliniques.<\/p><p><em><strong>L\u2019histoire naturelle de la progression de la MH et la conception des essais cliniques<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">L'un des objectifs centraux de la conception des essais cliniques est de maximiser les chances de d\u00e9montrer l'efficacit\u00e9 d'un traitement convaincant aussi efficacement que possible, en minimisant l'exposition \u00e0 tout pr\u00e9judice potentiel provenant d'un traitement non \u00e9prouv\u00e9, ainsi que les d\u00e9lais de soumission pour l'approbation d'un traitement efficace ou d'abandon d'un traitement inefficace. Cela minimise \u00e9galement les co\u00fbts financiers et de renonciation li\u00e9s \u00e0 l'\u00e9valuation d'un traitement candidat, une consid\u00e9ration centrale lorsque l'industrie d\u00e9cide o\u00f9 et comment investir des ressources.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">L&#039;efficacit\u00e9 est d\u00e9finie comme une am\u00e9lioration significative au fil du temps du taux de progression de la maladie ou du taux d&#039;\u00e9v\u00e9nements li\u00e9s \u00e0 la maladie par rapport \u00e0 un groupe t\u00e9moin (souvent un groupe placebo) dont l&#039;exp\u00e9rience repr\u00e9sente la progression de la maladie lorsque toutes les influences potentielles autres que le traitement sont identiques. L&#039;exp\u00e9rience du groupe t\u00e9moin repr\u00e9sentera une combinaison de progression naturelle de la maladie - g\u00e9n\u00e9ralement dans le contexte de la norme de traitement actuelle - et de possibles modificateurs (par exemple, effets placebo) dus \u00e0 la participation \u00e0 l&#039;essai. On s\u2019attend g\u00e9n\u00e9ralement \u00e0 ce que l\u2019histoire naturelle soit l\u2019influence dominante dans le groupe t\u00e9moin, ce qui souligne la pertinence et l\u2019importance des \u00e9tudes observationnelles \u00e0 partir desquelles ces effets de la maladie peuvent \u00eatre mesur\u00e9s puis pr\u00e9dits pour un futur essai clinique.<\/p><p><em><strong>Aspects cl\u00e9s du changement dans la MH estim\u00e9 \u00e0 partir d\u2019\u00e9tudes observationnelles<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Nous nous concentrons sur le taux de changement ou la fr\u00e9quence d\u2019apparition des ph\u00e9nom\u00e8nes MH cons\u00e9cutifs. En gros, plus quelque chose change au cours du temps \u00ab\u00a0X\u00a0\u00bb sans traitement th\u00e9rapeutique, plus il est facile de savoir si le traitement produit un effet. Si un processus \u00e9volue tr\u00e8s lentement au fil du temps ou est tr\u00e8s rare, alors, quel que soit son r\u00f4le central dans la MH, ce ne sera pas une mesure pratique \u00e0 utiliser comme base d\u2019un essai clinique.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Le taux de changement d\u2019un r\u00e9sultat n\u2019est pas la seule propri\u00e9t\u00e9 de mesure importante. Les mesures qui changent rapidement en moyenne, mais qui fluctuent \u00e9galement \u00e9norm\u00e9ment en raison de mesures r\u00e9p\u00e9t\u00e9es chez le m\u00eame individu, peuvent \u00eatre moins utiles que d&#039;autres mesures qui changent plus lentement mais r\u00e9guli\u00e8rement. Cette coh\u00e9rence du changement pr\u00e9visible est d\u2019une importance centrale pour d\u00e9terminer la taille d\u2019une \u00e9tude n\u00e9cessaire pour d\u00e9tecter avec confiance un effet du traitement MH (Diggle et al. 2002, Schobel et al. 2017). Le terme \u00ab rapport signal\/bruit \u00bb est appropri\u00e9 pour d\u00e9signer cet \u00e9quilibre entre le taux de changement moyen pr\u00e9vu (signal) et la fluctuation impr\u00e9visible (bruit). Nous discuterons de ce concept crucial plus en d\u00e9tail ci-dessous.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\" class=\"translation-block\">L\u2019interrelation entre la progression des mesures individuelles pr\u00e9sente \u00e9galement un grand int\u00e9r\u00eat. Enroll-HD et les bases de donn\u00e9es similaires constituent une source de donn\u00e9es particuli\u00e8rement riche pour \u00e9tudier ces relations. Une <a href=\"\/fr\/for-researchers\/enroll-hd\/#dataeanda\" target=\"_self\">grande vari\u00e9t\u00e9 de mesures<\/a> sont disponibles concernant les aspects moteurs, cognitifs et psychiatriques de la maladie, ainsi que des mesures sommaires du fonctionnement quotidien. Des variables d\u00e9mographiques telles que le niveau d&#039;\u00e9ducation, qui ont des effets potentiellement confondants sur les relations apparentes avec la maladie, sont \u00e9galement disponibles.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Pour la conception des essais cliniques, les relations entre d\u2019autres mesures et celles qui r\u00e9sument le fonctionnement quotidien, telles que l\u2019\u00e9chelle de capacit\u00e9 fonctionnelle totale (TFC) UHDRS, sont particuli\u00e8rement importantes. Les r\u00e9gulateurs doivent \u00eatre convaincus que la vie d&#039;un patient est nettement meilleure si un traitement am\u00e9liore le r\u00e9sultat principal de l&#039;essai. Cependant, les r\u00e9sultats qui mesurent directement le \u00ab mieux \u00bb, comme le TFC, ne sont peut-\u00eatre pas ceux qui changent le plus rapidement et de mani\u00e8re pr\u00e9visible. S&#039;il existe d&#039;autres mesures ou combinaisons de mesures pour lesquelles le changement est plus facilement d\u00e9tectable, une exigence suppl\u00e9mentaire est que ces mesures doivent au moins avoir une relation empirique forte avec des mesures telles que le TFC qui ont une signification clinique inh\u00e9rente. Lorsqu\u2019une forte relation empirique existe, nous devons finalement d\u00e9montrer que ce lien entre les mesures est causal et non simplement une corr\u00e9lation (Temple 1999, Burzykowski et al., 2005, US Food and Drug Administration 2018). L\u2019am\u00e9lioration de la mesure alternative se traduira-t-elle n\u00e9cessairement par une am\u00e9lioration cliniquement significative\u00a0?<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Les \u00e9tudes observationnelles nous permettent d\u2019\u00e9valuer les relations empiriques entre les mesures, et il est tentant d\u2019imputer des notions de cause \u00e0 effet. Cependant, nous devons souligner qu&#039;il est difficile de r\u00e9pondre \u00e0 la question de la causalit\u00e9 sans preuves exp\u00e9rimentales directes (par exemple, des investigations biologiques ou des donn\u00e9es issues d&#039;essais cliniques ant\u00e9rieurs). Les analystes de donn\u00e9es d&#039;observation doivent \u00eatre conscients qu&#039;il existe diverses techniques statistiques qui tentent d&#039;aborder la causalit\u00e9 dans les donn\u00e9es d&#039;observation, et celles-ci peuvent \u00eatre utiles pour affiner les relations empiriques qui sont plausiblement causales. Cependant, ces techniques n\u00e9cessitent \u00e9galement que nous acceptions diverses hypoth\u00e8ses fortes (et souvent inv\u00e9rifiables) sur la nature des donn\u00e9es. Le recours \u00e0 de telles hypoth\u00e8ses peut s\u2019av\u00e9rer inacceptable dans un contexte r\u00e9glementaire.<\/p><p><em><strong>Mesures pronostiques et pr\u00e9diction du changement<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Toutes choses \u00e9tant \u00e9gales par ailleurs, les effets du traitement sont plus facilement d\u00e9tect\u00e9s avec moins de participants et sur une p\u00e9riode plus courte parmi ceux qui pr\u00e9sentent le changement le plus rapide et le plus coh\u00e9rent dans la mesure des r\u00e9sultats (Langbehn et Hersch 2020). De m\u00eame, si le r\u00e9sultat est un \u00e9v\u00e9nement distinct tel que la perte de la capacit\u00e9 de vivre de mani\u00e8re autonome, un effet du traitement est plus facilement d\u00e9tect\u00e9 parmi ceux qui ont la plus forte probabilit\u00e9 de vivre l\u2019\u00e9v\u00e9nement pendant la dur\u00e9e d\u2019un essai clinique. Les ensembles de donn\u00e9es d&#039;observation tels que Enroll-HD permettent non seulement d&#039;\u00e9tudier l&#039;\u00e9volution de la MH au fil du temps, mais \u00e9galement d&#039;\u00e9tudier les caract\u00e9ristiques de base qui aident \u00e0 pr\u00e9dire les changements futurs (pronostic). Dans les essais futurs, ces mesures de base pourraient \u00eatre utilis\u00e9es dans le cadre des crit\u00e8res de s\u00e9lection des participants afin que l&#039;essai soit \u00ab enrichi \u00bb pour ceux dont la maladie progressera le plus rapidement.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Nous ne devons cependant jamais supposer sans r\u00e9serve que toutes les autres choses sont effectivement \u00e9gales. L'avantage potentiel de l'enrichissement des essais est souvent calcul\u00e9 en supposant que la r\u00e9ponse au traitement n'est pas li\u00e9e \u00e0 la virulence du pronostic. Cela n\u2019est peut-\u00eatre pas vrai, et il peut souvent \u00eatre plus r\u00e9aliste d\u2019envisager toute une s\u00e9rie de relations possibles entre le pronostic et la r\u00e9ponse au traitement. Pour aller plus loin, dans certains cas, nous pouvons d\u00e9cider que les donn\u00e9es pronostiques de base doivent \u00eatre utilis\u00e9es pour d\u00e9finir une fen\u00eatre th\u00e9rapeutique appropri\u00e9e pour le traitement propos\u00e9, en excluant le d\u00e9pistage de ceux pour lesquels les changements de la maladie sont susceptibles d'\u00eatre trop agressifs, ainsi que pour ceux chez qui ce sera trop lent.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">M\u00eame si l'enrichissement du screening n'est pas utilis\u00e9, pour de nombreux mod\u00e8les d'essais, la puissance de d\u00e9tection d'un effet th\u00e9rapeutique peut \u00eatre consid\u00e9rablement augment\u00e9e par un contr\u00f4le statistique des caract\u00e9ristiques pronostiques de base dans l'analyse des donn\u00e9es finales de l'essai (un tel contr\u00f4le statistique doit \u00eatre une caract\u00e9ristique pr\u00e9d\u00e9finie de l'analyse d\u00e9finitive de l'essai clinique.) Les caract\u00e9ristiques de base peuvent expliquer (pr\u00e9dire) une partie du \u00ab bruit \u00bb dans les donn\u00e9es de r\u00e9sultats, augmentant ainsi le rapport signal\/bruit pertinent pour tester l\u2019effet du traitement (Julious 2010). L'avantage potentiel d'un tel contr\u00f4le statistique peut \u00eatre estim\u00e9 \u00e0 partir de donn\u00e9es d'observation longitudinales, par exemple en \u00e9tudiant la r\u00e9duction d'une variation apparemment al\u00e9atoire d'un r\u00e9sultat lorsqu'un facteur pronostique est utilis\u00e9 comme covariable dans un mod\u00e8le longitudinal de progression non trait\u00e9e.<\/p><p><em><strong>Mod\u00e9lisation d&#039;un sous-ensemble appropri\u00e9 de donn\u00e9es d&#039;observation<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Pour que les donn\u00e9es d\u2019observation \u00e9clairent la conception des essais cliniques, le sous-ensemble pertinent de participants doit \u00eatre choisi pour l\u2019analyse. Ce principe de pertinence est \u00e9vident \u00e0 certains \u00e9gards : si nous voulons mod\u00e9liser un essai ciblant les premiers stades de la MH diagnostiqu\u00e9e, nous souhaitons alors limiter nos analyses observationnelles aux participants \u00e0 ce stade pr\u00e9coce de la maladie. Cependant, certains aspects plus subtils de la pertinence sont parfois n\u00e9glig\u00e9s. Par exemple, Enroll-HD contient des donn\u00e9es de suivi longitudinales pour certains participants pendant une dur\u00e9e bien plus longue que la dur\u00e9e r\u00e9aliste d'un essai clinique. En utilisant leurs donn\u00e9es de base, il peut \u00eatre appropri\u00e9 d'inclure ces participants dans un mod\u00e8le d'essai. Cependant, apr\u00e8s de nombreuses ann\u00e9es, ces participants auront souvent d\u00e9pass\u00e9 le stade pertinent de la maladie. Nous souhaiterions donc peut-\u00eatre limiter les donn\u00e9es longitudinales analys\u00e9es aux seules premi\u00e8res ann\u00e9es de suivi (Langbehn et Hersch 2020). (De m\u00eame, les participants ayant b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 d'un suivi prolong\u00e9 peuvent avoir \u00e9volu\u00e9 vers le groupe d'\u00e9tude cibl\u00e9, m\u00eame s'ils auraient \u00e9t\u00e9 exclus apr\u00e8s avoir examin\u00e9 uniquement leurs donn\u00e9es de base. Une s\u00e9rie d'observations ult\u00e9rieures de ces participants pourrait constituer une contribution valable \u00e0 l'analyse des donn\u00e9es.)<\/p><p><em><strong>Un (petit) peu de math\u00e9matiques.<\/strong><\/em><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Nous pouvons affiner notre appr\u00e9ciation de la pertinence des donn\u00e9es d'observation pour la conception des essais cliniques si nous tournons bri\u00e8vement notre attention vers une formule math\u00e9matique cl\u00e9 qui d\u00e9crit les relations approximatives entre la taille de l'\u00e9chantillon, la dur\u00e9e du suivi, l'effet du traitement et le taux de r\u00e9sultat d'une mesure de progression chez les non-trait\u00e9s. L\u2019objectif est de comprendre que la taille de l\u2019\u00e9chantillon varie en tant que valeur au carr\u00e9 de caract\u00e9ristiques de mesure importantes, dont deux peuvent \u00eatre estim\u00e9es \u00e0 partir de donn\u00e9es d\u2019\u00e9tudes observationnelles.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Plus t\u00f4t, nous avons fait appel \u00e0 une compr\u00e9hension intuitive du terme rapport signal sur bruit. Nous d\u00e9finissons maintenant plus pr\u00e9cis\u00e9ment ce que nous entendons par ce terme. Nous faisons ici r\u00e9f\u00e9rence au changement par an, mais la d\u00e9finition peut \u00eatre appliqu\u00e9e \u00e0 toute unit\u00e9 appropri\u00e9e de temps de suivi.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\"><a href=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean.png\"><img decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-10290 size-full\" src=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean.png\" alt=\"\" width=\"842\" height=\"98\" srcset=\"https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean.png 842w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean-300x35.png 300w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/signal-to-noise-mean-768x89.png 768w\" sizes=\"(max-width: 842px) 100vw, 842px\" \/><\/a><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Le signal que nous souhaitons d\u00e9tecter (et esp\u00e9rons changer gr\u00e2ce \u00e0 une th\u00e9rapie) est la quantit\u00e9 moyenne de (vrai) changement se produisant au fil du temps. Le bruit, au d\u00e9nominateur, refl\u00e8te l'\u00e9cart impr\u00e9visible autour du taux de changement moyen de chaque participant\u00a0; ce bruit est parfois appel\u00e9 erreur de mesure, mais ce terme peut \u00eatre trompeur (dans ce contexte, le bruit inclut \u00e9galement des \u00e9carts r\u00e9els \u00e0 court terme par rapport \u00e0 la tendance moyenne \u00e0 long terme, par exemple, les signes moteurs d'un HDGEC varient quelque peu d'un jour \u00e0 l'autre autour de leur moyenne \u00e0 court terme\u00a0; la variation des scores moteurs UHDRS enregistr\u00e9s qui refl\u00e8tent parfaitement cette variation r\u00e9elle autour de l'augmentation du score moteur moyen est n\u00e9anmoins consid\u00e9r\u00e9e comme du bruit pour nos besoins.) En l'absence de donn\u00e9es substantielles d'essais cliniques ant\u00e9rieurs, ce rapport signal sur bruit est estim\u00e9e \u00e0 partir de donn\u00e9es d'observation longitudinales obtenues dans des \u00e9tudes telles que Enroll-HD. (Il est le plus souvent calcul\u00e9 \u00e0 l\u2019aide des estimations des composantes d\u2019effet fixe et de variance d\u2019un mod\u00e8le longitudinal \u00e0 effets mixtes de ces donn\u00e9es).<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Le facteur par lequel un traitement modifie le taux moyen de d\u00e9clin se refl\u00e8te dans l\u2019ampleur de l\u2019effet du traitement.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\"><a href=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals.png\"><img decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-10291 size-full\" src=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals.png\" alt=\"\" width=\"850\" height=\"62\" srcset=\"https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals.png 850w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals-300x22.png 300w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/effect-size-equals-768x56.png 768w\" sizes=\"(max-width: 850px) 100vw, 850px\" \/><\/a><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Par exemple, si un groupe de traitement a connu une baisse moyenne du TFC de 0,6 point par an et que la baisse moyenne du groupe t\u00e9moin \u00e9tait de 1,2 point par an, alors l&#039;effet du traitement serait de 0,6\/1,2 = 0,5. La traduction de l&#039;effet du traitement en taille de l&#039;effet traduit l&#039;ampleur de l&#039;effet du traitement en unit\u00e9s d&#039;\u00e9carts types au sein des participants. Il s&#039;agit de l&#039;unit\u00e9 de mesure qui d\u00e9termine la taille de l&#039;\u00e9chantillon pour un essai clinique. Dans l\u2019exemple ci-dessus, supposons en outre que l\u2019\u00e9cart type d\u2019une ann\u00e9e sur l\u2019autre du changement de TFC chez les individus est de 0,8 point par an. Le rapport signal sur bruit (non trait\u00e9) est alors de 1,2\/0,8 = 1,5. La taille de l&#039;effet du traitement est de 0,5 * 1,5 = 0,75.<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">Prenons l\u2019exemple d\u2019un essai randomis\u00e9 \u00e0 deux bras comparant l\u2019effet du traitement \u00e0 celui d\u2019un placebo. Le r\u00e9sultat de l&#039;essai est un changement induit par le traitement dans le taux de progression de la mesure des r\u00e9sultats. La formule approximative de la taille de l\u2019\u00e9chantillon a la forme suivante\u00a0:<\/p><p style=\"padding-left: 40px;\"><a href=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals.png\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\"alignnone wp-image-10292 size-large\" src=\"http:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals-1024x78.png\" alt=\"\" width=\"800\" height=\"61\" srcset=\"https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals-1024x78.png 1024w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals-300x23.png 300w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals-768x59.png 768w, https:\/\/enroll-hd.org\/wp-content\/uploads\/2021\/11\/sample-size-equals.png 1336w\" sizes=\"(max-width: 800px) 100vw, 800px\" \/><\/a><\/p><p style=\"padding-left: 40px;\">La fonction F(.) au d\u00e9nominateur fournit une valeur qui augmente approximativement avec le nombre et l'espacement des visites de suivi au cours desquelles le r\u00e9sultat est \u00e9valu\u00e9 et, plus important encore, avec le carr\u00e9 de la dur\u00e9e totale du suivi (Diggle et al.2002). (F(.) est la somme des carr\u00e9s des dur\u00e9es de visite moyennes ajust\u00e9es.) Cette formule est approximative mais illustre des relations qui restent fondamentales dans des calculs plus d\u00e9taill\u00e9s qui refl\u00e8tent mieux les d\u00e9tails r\u00e9alistes des essais (Julious 2010) (par exemple, effets placebo, taux de sorties d'\u00e9tude, essai \u00e0 bras multiples et conceptions adaptatives \u00e0 l'analyse interm\u00e9diaire.). La dur\u00e9e et la fr\u00e9quence du suivi sont d\u00e9finies par les concepteurs de l'essai. L\u2019effet th\u00e9rapeutique cliniquement significatif que l\u2019on esp\u00e8re d\u00e9tecter est une question de conjecture (esp\u00e9rons-le bien argument\u00e9e). Cela laisse le rapport signal\/bruit de la mesure des r\u00e9sultats comme quantit\u00e9 critique \u00e0 estimer \u00e0 partir des donn\u00e9es historiques. Les donn\u00e9es recueillies dans le cadre d\u2019\u00e9tudes observationnelles longitudinales et prospectives seront souvent les donn\u00e9es les mieux adapt\u00e9es pour obtenir ces estimations.<br \/>Notre cache toujours croissant de donn\u00e9es de ce type, collect\u00e9es \u00e0 partir d\u2019\u00e9tudes telles que Enroll-HD, fait de la MH l\u2019une des maladies c\u00e9r\u00e9brales les plus soigneusement document\u00e9es. \u00c0 terme, l'exp\u00e9rience prospective des essais MH permettra d'estimer des param\u00e8tres secondaires importants tels que les effets placebo et les biais induits par les attentes des \u00e9valuateurs. La plupart de ces essais doivent encore \u00eatre con\u00e7us, et ces conceptions d\u00e9pendront essentiellement des donn\u00e9es d'observation existantes telles que celles discut\u00e9es ici.<\/p><p><em><strong>Les r\u00e9f\u00e9rences<\/strong><\/em><\/p><p>Biglan KM, Shoulson I, Kieburtz K et al. Associations clinico-g\u00e9n\u00e9tiques dans l&#039;\u00e9tude observationnelle prospective Huntington at Risk (PHAROS)\u00a0: implications pour les essais cliniques. JAMA Neurol 2016;73(1):102-110.<\/p><p>Burzykowski T, Molenberghs G, Buyse M. L&#039;\u00e9valuation des param\u00e8tres de substitution. Springer, New York. 2005.<\/p><p>Diggle P, Heagerty P, Lian K, Zeger S Analysis of Longitudinal Data, deuxi\u00e8me \u00e9dition. Presse de l&#039;Universit\u00e9 d&#039;Oxford. Oxford Royaume-Uni. 2002<\/p><p>Dorsey ER, Beck CA, Darwin K, Nichols P, Brocht AF, Biglan KM, Shoulson I\u00a0; Enqu\u00eateurs du groupe d&#039;\u00e9tude Huntington COHORT. Histoire naturelle de la maladie de Huntington. JAMA Neurol. D\u00e9cembre 2013;70(12):1520-30. est ce que je: 10.1001\/jamaneurol.2013.4408.<\/p><p>Julius SA. Tailles des \u00e9chantillons pour les essais cliniques. Presse CRC. Boca Raton, Floride. 2010.<\/p><p>Landwehrmeyer GB, Fitzer-Attas CJ, Giuliano JD, Gon\u00e7alves N, Anderson KE, Cardoso F, Ferreira JJ, Mestre TA, Stout JC, Sampaio C. Data Analytics de Enroll-HD, une plateforme mondiale de recherche clinique sur la maladie de Huntington. Mov Disord Clin Pratique. 22 juin 2016;4(2):212-224. est ce que je: 10.1002\/mdc3.12388. eCollection 2017 mars-avril.<\/p>\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-element elementor-element-91e5868 elementor-widget elementor-widget-spacer\" data-id=\"91e5868\" data-element_type=\"widget\" data-e-type=\"widget\" data-widget_type=\"spacer.default\">\n\t\t\t\t<div class=\"elementor-widget-container\">\n\t\t\t\t\t\t\t<div class=\"elementor-spacer\">\n\t\t\t<div class=\"elementor-spacer-inner\"><\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t<\/section>\n\t\t\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Pour les chercheurs Outils Analyser les donn\u00e9es Utiliser des donn\u00e9es d&#039;observation pour \u00e9clairer la conception d&#039;essais cliniques Utiliser des donn\u00e9es d&#039;observation pour \u00e9clairer la conception d&#039;essais cliniques Mod\u00e9lisation de la progression naturelle de la maladie des r\u00e9sultats potentiels des essais cliniques. Introduction Un certain nombre de grandes \u00e9tudes observationnelles sur la progression de la MH ont \u00e9t\u00e9 men\u00e9es au cours des deux derni\u00e8res d\u00e9cennies (Biglan et al. 2016, Dorsey et al. [\u2026]<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"parent":1419,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"footnotes":"","_links_to":"","_links_to_target":""},"class_list":["post-10281","page","type-page","status-publish","hentry"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/10281","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=10281"}],"version-history":[{"count":19,"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/10281\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":11199,"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/10281\/revisions\/11199"}],"up":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/1419"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/enroll-hd.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=10281"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}