HD Clinical Research Congress 2025 | Präsentationen
Der erste HD Clinical Research Congress 2025 fand am 12. und 13. Oktober in Nashville, Tennessee, statt. Das Programm wurde gemeinsam von der Huntington Study Group und CHDI entwickelt. Das diesjährige Programm, das von der Huntington Study Group, der CHDI Foundation und dem European Huntington's Disease Network gestaltet wurde, umfasste ausführliche Präsentationen, neue Daten zu HD-Biomarkern und -Diagnostik sowie zukunftsweisende Diskussionen zum Design klinischer Studien. Aufzeichnungen der Präsentationen des ersten Teils (Enroll-HD) dieser Veranstaltung sind unten zu sehen.
Videoindex
Tag der klinischen Forschung (Sonntag, 12. Oktober 2025)
Hauptvortrag – Fortschritte in der klinischen Entwicklung
Merit Cudkowicz, MD, MSc, Mass General Brigham Neuroscience Institute & Harvard Medical School | Hauptvortrag: Design klinischer Studien
Die Präsentation wird vom Referenten nicht zur Verfügung gestellt.
Aktuelles zu klinischen Studien zur Huntington-Krankheit
Victor Sung, MD, Universität von Alabama in Birmingham | Wichtigste Ergebnisse der entscheidenden Phase-I/II-Studie zu AMT-130 von uniQure, einem experimentellen Gentherapie-Kandidaten zur Senkung des Huntingtin-Spiegels
Beth Borowsky, PhD, Novartis Pharmaceuticals | Votoplam bei HD: Ergebnisse der PIVOT-HD-Phase-2-Studie und Pläne für eine Phase-3-Studie
Peter McColgan, MD, PhD, Roche | Auf dem Weg zu krankheitsmodifizierenden Therapien bei Huntington-Krankheit: Ein Update von Roche
Meghan Miller, PhD, Skyhawk Therapeutics | SKY-0515: Ein niedermolekularer Wirkstoff, der die Ursache der Huntington-Krankheit bekämpft – Update zum klinischen Programm
Die Präsentation wird vom Referenten nicht zur Verfügung gestellt.
Fortschritte in der Biomarkerforschung
Hilary Wilkinson, PhD, CHDI | Das sich ständig verändernde Ziel: Herausforderungen bei der Messung der CAG-Repeat-Instabilität für Therapien der Huntington-Krankheit
David Hawellek, PhD, Roche | Wenn Forschungsanalysen zu Entscheidungsinstrumenten werden – (m)HTT und NfL
Kilian Hett, PhD, Vanderbilt University Medical Center | Liquorkreislauf bei der Huntington-Krankheit
Jamie Adams, MD, Universität Rochester | Digitale Maßnahmen bei der Huntington-Krankheit
Erkenntnisse aus der klinischen Forschung
Jeff Long, PhD, Universität von Iowa | Teil B: Antidopaminergika und Verschlechterung des klinischen Schweregrades
Stan Lazic, PhD, Prioris.ai | Teil C: Beitrag der psychologischen Diagnostik zur HD-ISS-Stadieneinteilung
Klinischer Praxistag (Montag, 13. Oktober 2025)
Translationale Probleme bei der Huntington-Krankheit
Sam Frank, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center & Harvard Medical School | Teil A: Kann das HD-ISS in der Klinik eingesetzt werden?
C Dirk Keene, MD, PhD, Universität von Washington | Teil B: Neuropathologischer Bedarf bei Huntington-Krankheit
Joel Braunstein, MD, MBA, C2N Diagnostics | Teil C: Herausforderungen und Erfolge auf dem Weg zur Entwicklung des ersten hochpräzisen Bluttests zur Diagnose der Alzheimer-Krankheit
Die Präsentation wird vom Referenten nicht zur Verfügung gestellt.
Wissenschaft für Kliniker: Aktuelle Themen, die in der Klinik kommuniziert werden sollten
Davina Hensman-Moss, MA(Oxon), MBBS, MRCP, PhD, University College London Institute of Neurology | Teil A: Somatische Instabilität: Warum sie nun ein therapeutisches Ziel darstellt
David Howland, PhD, CHDI | Teil B: Das Auftreten und die potenzielle Bedeutung der gezielten Reduktion von mutiertem HTT1a/Exon1 bei HD
Junge Menschen und die Huntington-Krankheit
Bruce E Compas, PhD, Vanderbilt University | Teil A: Kognition bei jungen Menschen: Eine entwicklungspsychologische Perspektive auf die Huntington-Krankheit
Cristina Sampaio, MD, PhD, CHDI | Teil B: Begründung für die Ein-/Ausschlusskriterien für klinische Studien
Martha Nance, MD, Hennepin HealthCare HD Center of Excellence & Struthers Parkinson's Center | Teil C: Überlegungen zur Behandlung der juvenilen Huntington-Krankheit
Blair Leavitt, MDCM, FRCP(C), Incisive Genetics | Gezielte allelselektive Exzisionen im HTT-Gen: Der Weg von Incisive Genetics zur klinischen Anwendung bei der Huntington-Krankheit
Christopher Mezias, PhD, Critical Path Institute | Ein regulatorischer wissenschaftlicher Rahmen für die Entwicklung von Biomarkern und die Durchführung regulatorischer Prüfungen bei der Huntington-Krankheit unter Verwendung der volumetrischen MRT als Fallstudie
Die Präsentation wird vom Referenten nicht zur Verfügung gestellt.
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